การรักษาโรคมะเร็งแบบใหม่ก้าวไปข้างหน้า

ในปีพ. ศ. 2549 สเตฟานีฟลอเรนซ์ซึ่งเป็นช่างภาพจากไอดาโฮได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคมะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิด non-Hodgkin ที่เป็นฟอลลิเคิล

เธอได้รับการรักษาด้วย R-CHOP ซึ่งเป็นยากลุ่ม lymphoma ซึ่งประกอบด้วยยา rituximab (Rituxan) และยาเคมีบำบัดหลายชนิด

AdvertisingAdvertisement

เมื่อมะเร็งของเธอเกิดขึ้นอีก 7 ปีต่อมามันก็เปลี่ยนไปเป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลืองที่ก้าวร้าวมากขึ้น จากนั้นเธอก็ได้รับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด

แต่ฟลอเรนซ์อายุ 44 ปีได้ค้นคว้าอย่างไม่ลดละในสิ่งที่มีอยู่ในการทดลองทางคลินิกทดลอง เธอเลือกที่จะลงทะเบียนเรียนในการทดลองสำหรับการรักษาเซลล์ T ตัวรับแอนติบอดี

โฆษณา

รู้จักกันดีในชื่อ CAR-T การรักษาเป็นวิธี immunotherapy ที่มีประสิทธิภาพซึ่งจะช่วยให้เซลล์ T ในร่างกายต่อสู้กับมะเร็งได้

AdvertisementAdvertisement

จากนั้นประชากรของเซลล์ที่ได้รับการออกแบบมาจะถูกขยายและส่งกลับเข้าไปในผู้ป่วยซึ่งจะไปทำงานกับมะเร็ง

ในเดือนกรกฎาคมปี 2015 เธอได้รับการเติมพลังด้วยเซลล์ T ของตัวเองที่ Seattle Cancer Care Alliance ภายในไม่กี่สัปดาห์เธอได้รับการให้อภัยอย่างสมบูรณ์

ฟลอเรนซ์ไม่มีโรคมะเร็งมานานกว่า 18 เดือนที่ผ่านมา และแพทย์คาดหวังว่าจะมีอายุการใช้งาน

"ฉันรู้สึกดีขึ้นกว่าที่ฉันเคยรู้สึกมาหลายปีแล้ว" ฟลอเรนซ์กล่าว เธอเสริมว่าเนื้องอกวิทยาของเธอดร. เดวิดมาโลนีย์, Ph.D., นักวิจัยโรคมะเร็งที่เฟร็ดฮัทช์ในซีแอตเทิลและทีมงานของเขาได้รับการสนับสนุนอย่างมากจากความสำเร็จของฉัน

อ่านเพิ่มเติม: เทคโนโลยีใหม่ขยายการใช้วิธีการแก้ไขยีนเพื่อต่อสู้กับมะเร็ง»

ความสำเร็จของ CAR-T

Juno Therapeutics ซึ่งเป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ของซีแอตเติลคอยดูแลการทดลองทางคลินิก

การโฆษณา

จูโนมีความสุขกับการประสบความสำเร็จในช่วงต้นของ CAR-T เช่นเดียวกับ บริษัท อื่น ๆ

พวกเขารวมถึง Kite Pharma ซึ่งเป็น บริษัท ที่ตั้งอยู่ในรัฐแคลิฟอร์เนียซึ่งอาจเป็นคนแรกที่นำการรักษานี้ไปให้กับคลินิกโรคมะเร็งในสหรัฐฯในปีพ. ศ. 2560

AdvertisingAdvertisement

การบำบัดรักษาด้วย CAR-T ชั้นนำของ Kite KTE-C19 สำหรับผู้ป่วย กับมะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิด Non-Hodgkin ที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาด้วยเคมีบำบัดหรือมะเร็งที่ส่งกลับมาหลังจากการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดด้วย Autologous

จนถึงตอนนี้มันมีความประทับใจกับนักวิทยาศาสตร์

ในช่วงแรกของการทดลอง 43 เปอร์เซ็นต์ของผู้เข้าร่วมการศึกษายังคงได้รับการเยียวยาต่อปีหลังจากได้รับการรักษา

การโฆษณา

ผู้ป่วยที่เป็นโรคมะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิด Non-Hodgkin ที่มีความก้าวร้าวมีความจำเป็นอย่างมากในแง่ของการรักษาที่พร้อมใช้งานซึ่งสามารถชักชวนให้ระยะยาวได้และไม่มีการรักษาผู้ป่วยเหล่านี้มานานกว่า 20 ปีมาแล้ว ดร.Sattva Neelapu ผู้เขียนนำการศึกษาและคณะในภาควิชามะเร็งต่อมน้ำเหลืองและมะเร็งที่ศูนย์มะเร็งมหาวิทยาลัย MD Texas Anderson กล่าวในแถลงการณ์ เขาเสริมว่า KTE-C19 อาจเป็นทางออกสำหรับความต้องการดังกล่าวและหวังว่าทางเลือกในการรักษานี้อาจเป็นทางแก้สำหรับผู้ป่วยบางราย "

AdvertisementAdvertisement

บริษัท อื่น ๆ ที่มีตัวเลขน่าประทับใจในการทดลอง CAR-T ได้แก่ Novartis และ Bluebird

อ่านต่อ: การรักษามะเร็งเต้านมโดยไม่ใช้เคมีบำบัด»

การถกเถียง CAR-T

ผลลัพธ์สำหรับ CAR-T ได้ให้ความหวังใหม่ต่อผู้ที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวและมะเร็งต่อมน้ำเหลืองที่หมดสิทธิเลือกการรักษา

แต่ถึงแม้การพูดคุยเกี่ยวกับการรักษาด้วยวิธีนี้จะเป็นการแก้ปัญหามะเร็งบางชนิด

ในเดือนกรกฎาคมผู้บริหารของ Juno ประกาศว่าผู้เข้าร่วมการทดลอง ROCKET 2 คนสำหรับผู้ป่วยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลัน (ALL) เสียชีวิตจากอาการบวมของสมอง คนในการทดลอง CAR-T ได้รับแจ้งถึงความเสี่ยงซึ่งรวมถึงผลข้างเคียงที่เป็นอันตรายและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตที่เรียกว่า cytokine release syndrome

ผู้เสียชีวิตพาดหัวข่าวและหยุดการพิจารณาคดี "นี่เป็นประสบการณ์อันต่ำต้อย" Hans Bishop, ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Juno กล่าวในการประชุมทางโทรศัพท์เมื่อฤดูร้อนครั้งล่าสุด "ไม่ต้องสงสัยเลยว่าเป็นเรื่องยากสำหรับแพทย์ที่กำลังมองหาผู้ป่วยเหล่านี้และครอบครัวของพวกเขา การรักษาเหล่านี้มีศักยภาพอย่างชัดเจนนั่นคือเหตุผลที่พวกเขามีศักยภาพในการรักษา "

ในขณะนั้นนายแพทย์ Otis Brawley หัวหน้าเจ้าหน้าที่ทางการแพทย์ของสมาคมโรคมะเร็งแห่งอเมริกากล่าวกับ Healthline ว่าเขาไม่คิดว่าจะเป็นปัญหาใหญ่สำหรับ CAR-T

"เรื่องแบบนี้เกิดขึ้น" เขากล่าว "มันโชคร้าย แต่มันเกิดขึ้น "

หลังจากที่จูโนได้นำยาเคมีบำบัดที่ใช้ในการทดลองมาใช้เป็นยาก่อนสำหรับ CAR-T FDA อนุญาตให้ Juno ดำเนินการทดลองต่อไป

อย่างไรก็ตามหลังจากเสียชีวิต 2 รายในเดือนที่แล้วการทดลองนี้ได้หยุดชะงักไปเรื่อย ๆ

บิชอปบอก Healthline ว่า บริษัท กำลังขจัดข้อมูลที่เก็บรวบรวมทั้งหมดเกี่ยวกับการทดลองของ ROCKET เพื่อหาคำตอบว่าเหตุใดคนสองคนนี้จึงเสียชีวิต

"เราจะไม่ดำเนินการทดลอง ROCKET จนกว่าเราจะมาถึงจุดนี้" บิชอปกล่าว "นี่เป็นลำดับความสำคัญอันดับหนึ่งของเรา เรากำลังมองหาผลการทดสอบวันและคืน

อ่านต่อ: ความห่วงใยที่เพิ่มขึ้นในกระบวนการอนุมัติยาป้องกันโรคเลือดแข็งตัวยอดนิยม

การศึกษาต่อ

ในขณะที่บิชอปกล่าวว่าไม่มีเวลาที่จะกลับมาทดลองใช้อีกครั้งเขายังคงเป็นผู้สนับสนุนอย่างแข็งขัน CAR-T

และมีการทดลองอื่น ๆ ที่ Juno และ บริษัท ยา U. S. อื่น ๆ ที่ได้เห็นการตอบสนองที่ประสบความสำเร็จและไม่มีผู้เสียชีวิต

ในความเป็นจริงท่ามกลางความไม่แน่นอนของการทดลองของ ROCKET จูโนประกาศเมื่อต้นเดือนที่ผ่านมาในงานประชุม American Society of Hematology (ASH) ในเมืองซานดิเอโกว่า 60 เปอร์เซ็นต์ของผู้ที่เป็นมะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิด non-Hodgkin ที่เข้าร่วมการทดลอง ฟลอเรนซ์การให้อภัยของเธอยังคงไม่มีอาการมะเร็งอีกต่อไปหนึ่งเดือน

ในการทดลองครั้งนี้มีผู้เสียชีวิตและเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์น้อย Bishop กล่าว Healthline

ฟลอเรนซ์กล่าวว่าเธอยินดีที่จะรับความเสี่ยงให้ประโยชน์ที่เป็นไปได้และข้อเท็จจริงที่ว่าเธอไม่มีทางเลือกอื่น

"การเสียชีวิตจากการทดลองทางคลินิกเป็นเรื่องที่ทำให้ฉันรู้สึกหงุดหงิด" เธอกล่าว "ฉันรู้ว่าฉันจะเป็นหนึ่งในพวกเขา แต่ฉันก็รู้ว่าพวกเขาประสบความสำเร็จและวิธีเดียวที่จะทำให้พวกเขาประสบความสำเร็จได้ในระยะยาวคือการให้ผู้ป่วยลงทะเบียนเรียนในการทดลองต่อไป

อ่านเพิ่มเติม: ระบบภูมิคุ้มกันเป็นจุดสนใจหลักของการวิจัยโรคมะเร็ง»

การใส่ผู้ป่วยเป็นอันดับแรก

ที่ Kite and Juno ผู้นำสองคนของ CAR-T ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของแต่ละ บริษัท กล่าวว่า มีแรงบันดาลใจในการช่วยชีวิต

ดร Arie Belldegrun ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Kite เป็นนักเนื้องอกวิทยาผู้ก่อตั้ง บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพหลายแห่ง ได้แก่ Kite, Agensys และ Cougar Biotechnology

เขายังคงเห็นผู้ที่เป็นมะเร็งทุกวันพฤหัสบดีในคลินิกของเขาที่ University of California, Los Angeles (UCLA)

"มันทำให้ฉันได้มากกว่าอะไรอื่น" เขากล่าว

เขาเสริมว่าความหลงใหลในการช่วยผู้ป่วยโรคมะเร็งเป็นเหตุผลที่เขาก่อตั้ง Kite ขึ้นมาซึ่งการทดลองทางคลินิกแสดงให้เห็นถึงผลลัพธ์ที่ประสบความสำเร็จสำหรับมะเร็งเม็ดเลือดขาว

"เรามีผลิตภัณฑ์ที่ดีและเป็นของแข็ง" เขากล่าว "เรามุ่งเน้น "

Belldegrun กล่าวว่า บริษัท เชื่อมั่นอย่างมากในผลิตภัณฑ์ของ บริษัท ว่าได้เสร็จสิ้นการก่อสร้างศูนย์การผลิตอันทันสมัยแห่งหนึ่งในรัฐแคลิฟอร์เนียตอนใต้แล้ว

ตอนนี้เมื่อการรักษาได้รับการอนุมัติเป็นครั้งแรกจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) มีแนวโน้มสูงขึ้นในช่วงต้นปีพ. ศ. 2560 ว่าวสามารถตีพื้นและส่งให้คนที่ต้องการได้

อ่านเพิ่มเติม: ยาที่ใช้ในการรักษามะเร็งของจิมมีคาร์เตอร์ในการรักษาด้วยภูมิคุ้มกันแบบใหม่»

จูโนก้าวไปข้างหน้า

ผู้บริหารจูโนยังก้าวไปข้างหน้า

บริษัท ให้เงินทุนสำหรับคลินิกบำบัดโรคภูมิคุ้มกันแบบใหม่ที่เพิ่งเปิดให้บริการที่ศูนย์การวิจัยโรคมะเร็ง Fred Hutchinson ในซีแอตเติล

คลินิกภูมิคุ้มกันในครอบครัว Bezos ตั้งชื่อเพื่อครอบครัวที่มีความมุ่งมั่นที่จะพัฒนาภูมิคุ้มกันจะช่วยให้นักวิจัยสามารถทำการทดลอง immunotherapy ได้สองครั้งในปีหน้าเพื่อแสวงหาการรักษาโรคมะเร็ง

ผู้ป่วยจะสามารถรับการบำบัดด้วยระบบภูมิคุ้มกันของศูนย์เพื่อเพิ่มความจุซ้ำได้ถึงสองเท่าก่อนคลินิกเปิดขนาด 9, 222 ตารางฟุต

การตรวจสอบแบบเร่งรัดในสถานที่นี้จะช่วยให้นักวิจัยสามารถทำความเข้าใจได้ดีขึ้นว่าทำไมผู้ป่วยบางรายถึงตอบสนองขณะที่คนอื่น ๆ ไม่ทำ นอกจากนี้ยังจะช่วยให้บรรลุเป้าหมายของการพัฒนาแนวทางที่ดีที่สุดในการรักษาสำหรับแต่ละคน

"จากมุมมองของเราคลินิกก็มีความสำคัญด้วยเหตุผลสองสามประการ" บิชอปกล่าว "ศาสตร์การบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันขั้นพื้นฐานได้รับการพัฒนาอย่างรวดเร็วและคลินิกได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยให้นักวิจัยสามารถพัฒนาความก้าวหน้าทางคลินิกในการรักษาผู้ป่วยได้ในเวลาเดียวกัน" บิชอปกล่าวว่าการทดลอง CAR-T อย่างต่อเนื่อง "ได้เน้นโอกาสในการปรับปรุงระบบภูมิคุ้มกัน และผลการรักษาผู้ป่วยและคลินิกจะหนุนความพยายามเหล่านี้และในที่สุดช่วยย้ายการรักษาเหล่านี้เข้าไปในคลินิกได้เร็วขึ้น

อ่านเพิ่มเติม: ค่าและค่าใช้จ่ายในการรักษาโรคมะเร็งด้วยวิธี immunotherapy »

การยกย่องผู้ป่วย

เช่นเดียวกับ Kild's Belldegrun บิชอปไม่ลังเลที่จะแบ่งปันความรักของเขาในการช่วยเหลือผู้ป่วย

เขากล่าวว่าเขาตั้งชื่อว่า ROCKET trial trial หลังจากผู้ป่วยทุกคนที่เป็นนักดนตรีและมีชื่อเล่นคือ "The Rocket" "

" เธอได้ผ่านทางเลือกทั้งหมดของเธอเมื่อเธอได้พบการทดลองที่เฟร็ดฮัทช์ "บิชอปอธิบาย "เธอและสามีของเธอย้ายไปที่ซีแอตเติลเธอได้รับการรักษาด้วยเซลล์ CAR-T และเดินเข้าไปในการให้อภัยที่สมบูรณ์ "

เหล่านี้เป็นวันแรกของ CAR-T บิชอปอธิบายและแพทย์แนะนำให้เธอว่าเธอควรจะมีการปลูกถ่ายไขกระดูก

"เธอทำเช่นนั้นในขณะที่อยู่ในการให้อภัยและเสียชีวิตจากภาวะแทรกซ้อนจากขั้นตอนแม้ว่าเธอจะปลอดโรคมะเร็งในเวลานั้น" บิชอปกล่าว

เขากล่าวว่าการตั้งชื่อการทดลองสำหรับเธอ "เตือนเราเกี่ยวกับสถานการณ์ที่ยากลำบากผู้ป่วยมักพบตัวเองด้วยโรคมะเร็งในเลือดและอื่น ๆ และสร้างแรงบันดาลใจให้เราทำงานเพื่อหาทางเลือกในการรักษาที่ดีกว่าสำหรับพวกเขา บิชอปบอกว่าเขาได้รับคำชมเชยจากผลการทดลองมะเร็งต่อมน้ำเหลืองที่ไม่ใช่ Hodgkin เมื่อไม่นานมานี้

อ่านเพิ่มเติม: การแก้ไขยีน CRISPR ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษามะเร็ง»

การสนับสนุนอย่างต่อเนื่อง

แม้จะมีข่าวเชิงลบบางอย่างในปีนี้เขากล่าวว่า บริษัท ได้รับการสนับสนุนอย่างกว้างขวางจากทั้งนักลงทุนและผู้ป่วยตั้งแต่การทดลอง ROCKET ถูกระงับ

"เราต้องการให้ผู้ป่วยเลือกมากขึ้นและดีกว่า" เขากล่าว "ฉันถ่อมตนอย่างแท้จริงโดยทั้งหมดที่เกิดขึ้น แต่เมื่อสองปีที่แล้วสิ่งที่เราพูดถึงก็คือปัญหาการปล่อย cytokine ตอนนี้เรากำลังพูดถึงผลลัพธ์ในการทดลองทางคลินิก "

ในขณะเดียวกันฟลอเรนซ์กล่าวว่าการทำ CAR-T trial เป็นการตัดสินใจที่ดีที่สุดในชีวิตของเธอ

"ฉันไม่ตื่นเต้นกับสิ่งที่พวกเขากำลังอธิบายให้ฉันฟังเกี่ยวกับผลข้างเคียง" เธอกล่าว "แต่มีความเสี่ยงสูงมารางวัลใหญ่ ฉันมองไปที่เกมจบ ตอนนี้ฉันยอมรับความเป็นอยู่ของฉันแล้ว ถ้ามันเกิดขึ้นในขณะที่ตัวเลือกการรักษาก้าวหน้าฉันได้มาถึงข้อตกลงกับที่ และจากประสบการณ์ส่วนตัวของผมการทดลองใช้ไม่ได้ผลและน่าเบื่อ ฉันคาดหวังผลข้างเคียงทั้งหมดเหล่านี้ ผมเชื่อว่าการปล่อยไซโตไคน์มีความสัมพันธ์กับการตอบสนองของผม ไม่มีผลข้างเคียงดังนั้นฉันไม่คิดว่าจะเกิดอะไรขึ้น ฉันกลัวว่ามันไม่ได้ทำงาน แต่มันเป็น ฉันยังไม่เป็นมะเร็ง 18 เดือนต่อมา “