เทคโนโลยีใหม่ขยายการใช้วิธีการแก้ไขยีนเพื่อต่อสู้กับโรคมะเร็ง

ทารกชาวอังกฤษที่หายขาดจากโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวมีความหวังว่านักวิจัยบางคนอาจใช้การรักษาด้วยวิธีใหม่ ๆ เพื่อรักษาผู้อื่นเช่นเธอ

เด็กหญิงอายุ 1 ปี Layla ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นมะเร็งที่ไม่สามารถรักษาได้ในไขกระดูกของเธอ

AdvertisementAdvertisement

เธอได้รับการบำบัดทดลองที่โรงพยาบาล Great Ormond Street ของอังกฤษ (GOSH) เพื่อรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันของเธอ

สองเดือนต่อมา Layla เห็นว่าเป็นมะเร็งและส่งกลับบ้านพร้อมกับพ่อแม่และพี่สาวของเธอ

การโฆษณา

การแก้ไขยีนเป็นหนึ่งในรูปแบบใหม่ของการบำบัดด้วยภูมิคุ้มกัน แต่ชนิดที่ใช้ในการรักษาไลล่าแตกต่างกันเล็กน้อย ใช้เทคโนโลยีที่ชื่อว่า TALEN โดย Cellectis ผู้ผลิต

TALEN ทำงานเป็น "กรรไกรแบบโมเลกุล" เพื่อทำให้เซลล์ T มองไม่เห็นด้วยกับยามะเร็งที่ปกติจะฆ่าได้ พวกเขาจะได้รับการตั้งโปรแกรมเพื่อต่อสู้กับโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวเท่านั้น

AdvertisingAdvertisement

การวิจัยที่เปิดตัวในที่ประชุมประจำปีของ American Society of Hematology เสนอเส้นทางใหม่สำหรับยาเสพติดการต่อสู้กับโรคมะเร็ง นักวิจัยกล่าวว่าหลักฐานต้นสำหรับเซลล์ T สำเร็จรูปนี้หมายถึงการบำบัดขณะนี้คุณสามารถทดสอบในการทดลองทางคลินิกระยะแรก

ความแตกต่างในกรณีนี้ซึ่งแตกต่างจากวิธีการแก้ไขยีนอื่น ๆ ก็คือเซลล์ที่ใช้ในการรักษานั้นไม่ใช่จาก Layla แต่จากคนอื่น

วิธีนี้จะช่วยให้ บริษัท เภสัชกรรมสามารถผลิตวิธีการบำบัดเหล่านี้ได้เพื่อรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวและมะเร็งอื่น ๆ โดยไม่ต้องยุ่งยากและเสียค่าใช้จ่ายในการแก้ไขยีนของผู้ป่วยแต่ละราย

Waseem Qasim, Ph.D., ที่ปรึกษาด้านภูมิคุ้มกันที่ GOSH และศาสตราจารย์ด้านการบำบัดด้วยเซลล์และยีนที่สถาบันสุขภาพเด็กแห่งมหาวิทยาลัยคอลเลจลอนดอน (UCL) เป็นผู้ที่ขอให้บำบัดด้วย CAR-T เพื่อใช้ใน Layla

เขาเรียกเธอว่ากรณี "เป็นจุดสำคัญในการใช้เทคโนโลยีวิศวกรรมยีนใหม่ "ถ้าซ้ำกับผู้ป่วยคนอื่น ๆ อาจเป็นก้าวย่างใหญ่ในการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวและมะเร็งชนิดอื่น ๆ " เขากล่าวในการแถลงข่าว

ในขณะที่การค้นพบเป็นสิ่งที่น่าสนใจการบำบัดด้วย CAR-T ยังคงถูกจัดเป็นยาการตรวจสอบที่ไม่ได้รับอนุญาต ซึ่งหมายความว่ามีการวิจัยที่จำเป็นต่อความปลอดภัยและประสิทธิภาพเป็นเวลาหลายเดือนหากเป็นปีก่อนที่จะมีให้กับผู้ป่วยโรคมะเร็งคนอื่น ๆ

ขณะที่ไลล่าเป็นคนแรกที่ใช้เซลล์ผู้บริจาคภายนอกในกรณีอื่น ๆ การรักษาด้วย CAR-T อื่น ๆ เคยมีประสิทธิภาพในการโจมตีเนื้องอกมะเร็งเม็ดเลือดขาว

การโฆษณา

การศึกษาในปี 2011 ที่ตีพิมพ์ในวารสาร New England Journal of Medicine ได้ติดตามผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาว lymphoid เรื้อรัง 3 รายที่ได้รับการบำบัดด้วย CAR-T ที่ยังคงให้การรักษาอยู่ 10 เดือนหลังจากได้รับการรักษา

เซลล์ที่ใช้ในผู้ป่วยเหล่านี้เป็นผู้ป่วยเองและไม่ใช่ผู้บริจาคจากทั่วโลก CRISPR เป็นที่นิยมในปัจจุบัน

CRISPR ซึ่งย่อมาจากการทำซ้ำแบบ palindromic แบบลัดวงจรเป็นระยะ ๆ เป็นวิธีการหนึ่งในการแก้ไขยีนที่ได้รับความนิยมเพิ่มขึ้นเรื่อย ๆ

CRISPR เป็นที่นิยมแล้ว

ระบบดังกล่าวมีราคาถูกรวดเร็วใช้งานง่ายและไม่จำเป็นต้องใช้เวลาหลายปีในการฝึกอบรม ความพร้อมใช้งาน "กำลังก่อให้เกิดความวุ่นวายที่สำคัญในการวิจัยทางชีวการแพทย์" แต่นักชีวเคมีกังวลว่าความเร็วของกระดูกสะเทือนที่นักวิจัยกำลังใช้อยู่โดยเฉพาะอย่างยิ่งในการแก้ไขตัวอ่อนของมนุษย์ตามที่วารสาร Nature กล่าว

ซีอีโอของ Cellectis André Choulika กล่าวว่าการแก้ไขยีนด้วย CRISPR เป็นบริการที่มากขึ้นและผลิตภัณฑ์น้อยลงในขณะที่ CAR19 T-cell สามารถผลิตได้เป็นจำนวนมาก

การโฆษณา

"[CRISPR] มีราคาถูกในการออกแบบและออกแบบได้อย่างรวดเร็ว หนึ่งสัปดาห์และ 10 เหรียญ นักวิจัยทางวิชาการสามารถสั่งซื้อ CRISPR online และกลายเป็นบรรณาธิการยีนได้ "นายชูกูบอก FierceBiotech ในเดือนมิถุนายน "แต่ประสิทธิภาพของมันแย่มาก "

แม้ว่า TALEN ได้ช่วยชีวิตหนึ่งไว้ได้แล้วโดยมีศักยภาพในการประหยัดค่าใช้จ่าย แต่ป้ายราคาในที่สุดก็ยังคงเป็นปริศนาอยู่

โฆษณาประชาสัมพันธ์

ไฟเซอร์จับมือ CAR-T Technology

ในเดือนมิถุนายนที่ผ่านมา บริษัท ยักษ์ใหญ่ของ บริษัท ไฟเซอร์ประกาศว่า บริษัท ได้เข้าร่วมเป็นพันธมิตรกับ Cellectis เพื่อพัฒนาระบบภูมิคุ้มกันของ CAR-T

ภายใต้ข้อตกลงนี้ บริษัท ไฟเซอร์จะมีสิทธิในเชิงพาณิชย์เฉพาะในการพัฒนาวิธีการบำบัด CAR-T สำหรับเป้าหมายที่เลือกใช้ของ Pfizer 15 จุด Cellectis ได้รับอนุญาตให้เลือก 12

ร่วมกัน บริษัท จะทำการวิจัยเชิง preclinical ในสี่เป้าหมาย Cellectis เลือก (ในขณะที่ Pfizer ยังคงมีสิทธิในการปฏิเสธครั้งแรก) ในขณะที่ Cellectis ทำงานอย่างอิสระตามเป้าหมาย 8 ประการที่เลือกไว้

ข้อตกลงนี้มีการเบิกจ่าย Cellectis $ 80 ล้านพร้อมกับการระดมทุนสำหรับค่าใช้จ่ายที่เกี่ยวข้องกับเป้าหมายที่ บริษัท Pfizer เลือกและถึง 185 ล้านเหรียญต่อยาอีกหลังจากที่ยาเสพติดได้รับการพัฒนาในอนาคต รายได้ของไฟเซอร์จะมาเมื่อมีการจำหน่ายผลิตภัณฑ์และบริการ

ดร Mikael Dolsten ประธานฝ่ายวิจัยและพัฒนาของ Pfizer กล่าวว่าเทคโนโลยีการรักษาโรคมะเร็งด้วยเทคโนโลยีชีวภาพของ บริษัท ของเขาควบคู่ไปกับการแก้ไขจีโนมของ Cellectis และวิศวกรรมเซลล์จะให้การบำบัดด้วยระบบภูมิคุ้มกันแบบใหม่

"การผสมผสานนวัตกรรมและความเชี่ยวชาญทางวิทยาศาสตร์ของ Cellectis เข้ากับประสบการณ์ด้านเนื้องอกวิทยาและภูมิคุ้มกันของ Pfizer ทำให้เกิดความร่วมมือระดับโลกที่ออกแบบมาเพื่อมอบระบบบำบัดทางเลือกใหม่สำหรับ CAR-T สำหรับผู้ป่วยโรคมะเร็งที่มีความต้องการทางการแพทย์อย่างเร่งด่วน" เขากล่าวในหนังสือพิมพ์ ปล่อย.