Harvard, MIT ทำให้เครื่องมือแก้ไขยีน CRISPR แย้ง
สารบัญ:
- อย่างไรก็ตาม AAV มีกำลังการผลิตสินค้า จำกัด ซึ่งทำให้ยากที่จะบรรจุภัณฑ์ทั้งหมดที่จำเป็นสำหรับการแก้ไขจีโนม
- Cas9 ใหม่นี้มีโครงเป็น … ช่วยให้เราสร้างรูปแบบของโรคที่ดีขึ้นระบุกลไกและพัฒนาวิธีการรักษาใหม่ ๆ Feng Zhang, สถาบันเทคโนโลยีแมสซาชูเซตส์
ความก้าวหน้าล่าสุดในการแก้ไขดีเอ็นเอมีศักยภาพในการรักษาโรคในมนุษย์ได้กว้างกว่าที่เคยเป็นมา แต่นักวิทยาศาสตร์ยังคงต้องแก้ปัญหาในการเปลี่ยนแปลงเหล่านี้ในทุกเซลล์ของร่างกายที่ต้องการ
ตอนนี้กลุ่มนักวิจัยจาก Broad Institute ที่ Harvard University และ Massachusetts Institute of Technology (MIT) ได้ระบุเอนไซม์ขนาดเล็กที่จะช่วยให้สามารถส่งมอบเครื่องจักรการแก้ไขยีนไปยังเซลล์ภายในร่างกายได้ง่ายขึ้น
นักวิจัยหวังว่าในที่สุดจะกำหนดเป้าหมายโรคของมนุษย์ด้วยวิธีการดังกล่าว โดยการปิดหรือเปลี่ยนยีนในเซลล์มนุษย์นักวิทยาศาสตร์บางคนอาจจะสามารถรักษาโรคตั้งแต่โรคปอดเรื้อรังไปจนถึงโรคหัวใจและโรคเบาหวานได้
การโฆษณา
สำหรับโรคอื่น ๆ แม้ว่านักวิทยาศาสตร์จำเป็นต้องใช้ไวรัสที่ไม่สามารถใช้งานได้เพื่อส่งมอบระบบ CRISPR ทั้งหมดไปยังเซลล์ แพคเกจนี้ต้องรวมถึงเอนไซม์แบคทีเรียที่เรียกว่า Cas9 ซึ่งทำให้บาดแผลในดีเอ็นเอและชิ้นส่วนของอาร์เอ็นเอที่นำเอนไซม์ไปยังตำแหน่งที่ถูกต้องAdvertisingAdvertisement
นักวิทยาศาสตร์สามารถแก้ปัญหาการจัดส่งได้
หนึ่งในรถจัดส่งที่มีแนวโน้มมากที่สุดหรือเป็นพาหะนำส่ง CRISPR ใน คนเป็นไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ adeno (AAV) เวกเตอร์นี้ไม่เป็นที่ทราบกันว่าเป็นสาเหตุของโรคในมนุษย์และได้รับการอนุมัติในยุโรปเพื่อใช้ในการทดลองทางคลินิกแล้วอย่างไรก็ตาม AAV มีกำลังการผลิตสินค้า จำกัด ซึ่งทำให้ยากที่จะบรรจุภัณฑ์ทั้งหมดที่จำเป็นสำหรับการแก้ไขจีโนม
ทางออกหนึ่งคือการหาเวกเตอร์ที่สามารถพกพาได้มากขึ้น แต่ AAV มีประวัติที่เป็นที่ยอมรับแล้ว นักวิจัยจาก Broad Institute ตั้งเป้าหมายในการค้นหาเอนไซม์ Cas9 ที่มีขนาดเล็กซึ่งสามารถใส่ได้ง่ายภายใน AAV
การลิดรอนนี้เกี่ยวข้องกับ 600 เอนไซม์ Cas9 จากสายพันธุ์ต่างๆของเชื้อแบคทีเรีย นักวิจัยแคบลงรายชื่อนี้ถึงหกผู้ที่มีศักยภาพ "โชคดีที่หนึ่งในโปรตีน Cas9 ที่เล็กลงเหล่านี้มีความเหมาะสมสำหรับการพัฒนาวิธีการที่อธิบายไว้ในบทความนี้" Eugene Koonin นักวิจัยอาวุโสแห่งศูนย์ข้อมูลเทคโนโลยีชีวภาพแห่งชาติและผู้เขียนร่วมกล่าว ในแถลงข่าว
AdvertisingAdvertisement
เอนไซม์ Cas9 ที่นำเสนอในบทความที่ตีพิมพ์ในวารสาร Nature มาจากเชื้อแบคทีเรีย Staphylococcus aureus 999 ซึ่งเป็นตัวก่อให้เกิดเชื้อ Staph ในคนมีขนาดเล็กกว่า 25% ที่ใช้ในปัจจุบันกับ CRISPR ซึ่งเป็นของ Streptococcus pyogenes
นักวิทยาศาสตร์สามารถตรวจสอบว่าเอนไซม์ Cas9 มีขนาดเล็กทำงานได้ดีหรือไม่? นักวิทยาศาสตร์สามารถตรวจสอบว่าเอนไซม์ Cas9 มีขนาดเล็กทำงานได้ดีหรือไม่ รุ่นปัจจุบัน โฆษณา พวกเขามองไปที่จำนวนการตัดหรือความผิดพลาดโดย Cas9 ไปยังพื้นที่อื่น ๆ ของดีเอ็นเอ ในกรณีนี้ Cas9 ที่เล็กลงมีความถูกต้องเท่ากับเอนไซม์จาก S pyogenes
Cas9 ใหม่นี้มีโครงเป็น … ช่วยให้เราสร้างรูปแบบของโรคที่ดีขึ้นระบุกลไกและพัฒนาวิธีการรักษาใหม่ ๆ Feng Zhang, สถาบันเทคโนโลยีแมสซาชูเซตส์
ถัดไปนักวิจัยได้ใส่ Cas9 ที่เล็กลงเพื่อใช้ในการรักษาโรคหัวใจ นักวิจัยได้ฉีดยา AAV กับ Cas9 ที่เล็กลงไปในตับของหนู
AdvertisementAdvertisementเป้าหมายของ Cas9 คือยีนที่เรียกว่า PCSK9 ซึ่งมีความเกี่ยวข้องกับระดับคอเลสเตอรอลและโรคหัวใจสูง เมื่อส่งมอบแล้ว Cas9 ก็ทำการตัดยีนดังกล่าวและปิดใช้งานได้อย่างมีประสิทธิภาพ สัปดาห์หลังการรักษาระดับคอเลสเตอรอลในหนูลดลง ผลกระทบเหล่านี้กินเวลานานถึงหนึ่งเดือน
เทคโนโลยีนี้เป็นวิธีที่ยาวนานในการรักษาโรคในมนุษย์ เช่นเดียวกับเทคนิคการแก้ไขยีนอื่น ๆ ที่มีแนวโน้มว่า CRISPR น่าจะประสบกับปัญหาที่เกิดขึ้นโฆษณา
แต่ความสำเร็จของนักวิจัยเพิ่มขึ้นเป็นเครื่องมือสำหรับการแก้ไขยีนของผู้คนAdvertisementAdvertisement
Genomics versus Genetics: ดูใกล้ ๆ กัน"
ความปลอดภัยคืออะไร CRISPR ใช้งานได้เร็วและง่ายกว่าเทคนิคการแก้ไขยีนอื่น ๆ แต่นั่นไม่ได้หมายความว่ามันถูกต้องมากขึ้น การตัดชิ้นส่วนนอกเป้าหมายไปเป็นดีเอ็นเอสามารถเกิดขึ้นได้เมื่อลำดับดังกล่าวมีลักษณะคล้ายกัน แต่ไม่เหมือนกันกับอาร์เอ็นเอคู่มือ นี้อาจมีผลข้างเคียงที่ไม่ได้ตั้งใจ - และอาจร้ายแรง - สุขภาพ
ลักษณะเฉพาะของเทคนิคการแก้ไขยีนยังทำให้เกิดคำถามเชิงจริยธรรมอีกด้วย เทคนิคนี้สามารถนำไปใช้ในการรักษาโรคได้ แต่ก็สามารถนำมาใช้เพื่อยกระดับคุณภาพเช่นสติปัญญาหรือลักษณะทางกายภาพในสิ่งที่เรียกว่า "นักออกแบบทารก "บางส่วนของการเปลี่ยนแปลงเหล่านี้อาจเกิดขึ้นกับระบบสืบพันธุ์ของมนุษย์ - ตัวอสุจิ, ไข่และตัวอ่อน - ดังนั้นพวกเขาจึงถูกส่งต่อไปยังคนรุ่นอนาคต
ผมเองคิดว่าเราไม่เก่งพอที่จะรู้สึกสบายใจกับผลของการถ่ายทอดทางพันธุกรรมแม้ในปัจเจกบุคคลดร. เดวิดบัลติมอร์สถาบันเทคโนโลยีแห่งแคลิฟอร์เนียในการตอบสนองต่อภัยคุกคามนี้นักชีววิทยากลุ่มหนึ่งซึ่งรวมถึงนักประดิษฐ์ของ CRISPR ได้เรียกร้องให้มีการห้ามใช้ทั่วโลกในการใช้เทคนิคนี้ในมนุษย์ด้วยวิธีใดก็ตามที่สามารถทำได้ ถูกส่งผ่านไปยังลูกหลาน
เลื่อนการชำระหนี้จะให้นักวิทยาศาสตร์จริยธรรมและเวลาสาธารณะเพื่อศึกษาถึงผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นจากวิธีการนี้เด็กดีไซน์เนอร์สามารถอยู่ตรงมุมได้"
