เทคโนโลยีใหม่ ๆ ช่วยให้นักวิทยาศาสตร์มุ่งเป้าหมายไปที่ HIV, เซลล์มะเร็ง
สารบัญ:
- ในกรณีล่าสุดห้องปฏิบัติการของ UCSF สามารถปิดการใช้งานโปรตีนที่เรียกว่า CXCR4 ซึ่งสามารถใช้ประโยชน์ได้โดยเอชไอวี โปรตีนพื้นผิวนี้สามารถทำให้ไวรัสติดเชื้อ T cells ได้และทำให้เกิดเอดส์
- "ขอให้ฉันชัดเจน: เราไม่ได้พยายามที่จะผลิตผลงานทางพันธุกรรมแก่เด็ก ๆ " Marson กล่าว "ฉันคิดว่าเซลล์ T ที่ได้รับการแก้ไขใน CRISPR จะเข้าสู่ผู้ป่วยและมันจะผิดพลาดที่จะไม่คิดถึงขั้นตอนที่เราต้องใช้เพื่อไปที่นั่นได้อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ "
เซลล์ T มีลักษณะเป็นม้าขาวที่ลาดตระเวนผ่านกระแสเลือดของคุณ
การค้นพบครั้งล่าสุดอาจช่วยหนุนพลังอำนาจของนักสังหารเหล่านี้ได้ นักวิจัยจากมหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียซานฟรานซิสโก (UCSF) ประกาศว่าพวกเขาสามารถแก้ไขส่วนสำคัญของเซลล์ T เปลี่ยนวิธีที่พวกเขาตอบสนองต่อไวรัสเอชไอวีรวมทั้งโปรตีนในเซลล์มะเร็ง
ดร อเล็กซานเด Marson, UCSF Sandler Fellow และผู้เขียนอาวุโสของงานวิจัยฉบับใหม่ที่ตีพิมพ์ออนไลน์ในรายงานฉบับล่าสุดของ National Academy of Sciences กล่าวว่าวิธีการที่ทีมของเขาใช้ถือเป็น "การปฏิวัติการแก้ไขจีโนม" "จนถึงขณะนี้วิธีการที่ค่อนข้างใหม่ Clustered Regularly Interspaced การทำซ้ำแบบ Palindromic แบบสั้น (CRISPR) และ Cas9 ยังคงเป็นความลึกลับในทางปฏิบัติ
วิธีนี้ช่วยให้นักวิทยาศาสตร์สามารถตัดและวางข้อมูลใหม่ลงไปในจีโนมของเซลล์AdvertisingAdvertisement
เพื่อแสดงศักยภาพในการทำงานของวิธีการเหล่านี้ทีมงานของ Marson ได้มุ่งเน้นไปที่ฟังก์ชันที่สามารถเข้าถึงได้ง่ายของเมมเบรนนอกของเซลล์ T
การเปลี่ยนแปลงความสามารถของเซลล์ T
เมื่อทำงานได้อย่างถูกต้องเซลล์ T สามารถโจมตีความผิดปกติในร่างกายเช่นไวรัสหรือแบคทีเรียเพื่อให้คุณมีสุขภาพที่ดีแต่ในความผิดปกติของภูมิต้านทานผิดปกติเช่นเส้นโลหิตตีบหลายเส้นและโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์เซลล์เหล่านี้จะไปยุ่งเหยิงและโจมตีเนื้อเยื่อที่มีสุขภาพดี
AdvertisementAdvertisementนักวิทยาศาสตร์ทางชีววิทยาระดับโมเลกุลที่ University of California, Berkeley ในปีพ. ศ. 2555 กล่าวว่าเทคนิค CRISPR / Cas9 ทำให้นักชีววิทยาระดับโมเลกุลสามารถที่จะแก้ไข DNA ได้อย่างถูกต้องเพื่อความสามารถในการรักษาที่หลากหลาย
T cells เป็นเซลล์เม็ดเลือดขาวชนิดหนึ่ง การแก้ไขข้อมูลทางพันธุกรรมของพวกเขาก็เหมือนกับการเปลี่ยนดาบของอัศวินกับ lightsaber
ในกรณีล่าสุดห้องปฏิบัติการของ UCSF สามารถปิดการใช้งานโปรตีนที่เรียกว่า CXCR4 ซึ่งสามารถใช้ประโยชน์ได้โดยเอชไอวี โปรตีนพื้นผิวนี้สามารถทำให้ไวรัสติดเชื้อ T cells ได้และทำให้เกิดเอดส์
การโฆษณา
ในอีกกรณีหนึ่งนักวิจัยสามารถปิดโปรตีน PD-1 ซึ่งเป็นเป้าหมายที่ร้อนในสาขาภูมิคุ้มกันมะเร็ง PD-1 ทำงานเป็นเบรกบนเซลล์ T และเซลล์มะเร็งสามารถเอารัดเอาเปรียบได้
นักวิจัยหวังว่าวันหนึ่งจะสามารถลบเซลล์ T ออกจากผู้ป่วยแก้ไขดีเอ็นเอได้ตามที่ต้องการและปลูกฝังให้กลับเข้าไปในคนที่ไม่มีเซลล์ที่มีผลต่อสุขภาพทางพันธุกรรมของลูกหลานในอนาคตAdvertisingAdvertisement
"นั่นคือวิสัยทัศน์" Marson กล่าว
ปัจจุบันนักวิจัยสามารถใช้ electroporation ซึ่งใช้กระแสไฟฟ้าเพื่อทำให้ membrane ของเซลล์สามารถซึมผ่านได้มากขึ้น สิ่งนี้ทำให้นักวิจัยลื่นในการรวมกันของโปรตีน Cas9 และกรด ribonucleic (RNA) ที่มีแกนนำเดี่ยวซึ่งเป็นโมเลกุลที่มีความสำคัญต่อการสร้างพันธุกรรมของสิ่งมีชีวิตทั้งหมด
การใช้เทคนิคนี้นักวิจัยได้แก้ไข CXCR4 และ PD-1 เรียบร้อยแล้วดึงเซลล์ที่แก้ไขออกไปเพื่อทำการวิจัย เป้าหมายคือการใช้เซลล์ประเภทนี้ในการบำบัดด้วย HIV และเซลล์มะเร็งใหม่การโฆษณา
การวิจัยใหม่นี้รวมทั้งข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ CRISPR / Cas9 เป็นส่วนหนึ่งของความพยายามร่วมกันของนักวิจัยจาก UC Berkeley, UCSF และ Stanford University ที่เรียกว่า Innovative Genomics Initiative
เครื่องมือใหม่ที่มีความกังวลใหม่ในขณะที่การค้นพบครั้งใหม่อาจนำไปสู่การบำบัดที่มีประสิทธิภาพ CRISPR และ Cas9 เป็นเครื่องมือใหม่ในชีววิทยาระดับโมเลกุล
พวกเขาได้รวบรวมความตื่นเต้นและความวิตกกังวลเกี่ยวกับความรวดเร็วในการใช้และใช้ประโยชน์
ตั้งแต่การค้นพบในปีพ. ศ. 2555 การยื่นขอจดสิทธิบัตรและการระดมทุนเกี่ยวกับการวิจัยของ CRISPR ได้เพิ่มขึ้นอย่างมากจากสถาบันทางการแพทย์เช่น Massachusetts Institute of Technology (MIT) ตามวารสาร Nature
คำอุทธรณ์คือราคาไม่แพง - น้อยกว่า $ 100 ในวัสดุสิ้นเปลืองและเป็นวิธีที่ง่ายในการตรวจสอบจีโนมทั้งหมดของสิ่งมีชีวิต เรื่องนี้มีคำถามมากมายเกี่ยวกับความปลอดภัยและจริยธรรมในการใช้งานในเดือนเมษายนนักวิจัยชาวจีนได้ตีพิมพ์บทความเกี่ยวกับวิธีที่พวกเขาสามารถใช้เทคนิค CRISPR / Cas9 เพื่อแก้ไขตัวอ่อนของมนุษย์ได้ พวกเขากังวลเรื่องจริยธรรมโดยการใช้ไข่ที่ปฏิสนธิโดยตัวอสุจิสองตัวที่ไม่สามารถทำให้เกิดชีวิตได้
Marson กล่าวว่าเขารู้สึกตื่นเต้นกับความก้าวหน้า แต่ตื่นเต้นกับความตื่นเต้นเร้าใจ
มี "พื้นดินที่เหยียบย่ำ" ปลูกฝังเซลล์ T ที่ดัดแปลงให้เป็นผู้ป่วยและ บริษัท กำลังทำงานเพื่อความปลอดภัยของเขากล่าว"ขอให้ฉันชัดเจน: เราไม่ได้พยายามที่จะผลิตผลงานทางพันธุกรรมแก่เด็ก ๆ " Marson กล่าว "ฉันคิดว่าเซลล์ T ที่ได้รับการแก้ไขใน CRISPR จะเข้าสู่ผู้ป่วยและมันจะผิดพลาดที่จะไม่คิดถึงขั้นตอนที่เราต้องใช้เพื่อไปที่นั่นได้อย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ "
อ่านเพิ่มเติม: การบำบัดเซลล์ต้นกำเนิดเพื่อซ่อมแซมความเสียหายที่เกิดจากการขาดแคลน 'มากสุด' »