ยาออทิสติกใหม่: ผลลัพธ์ที่น่าพอใจ
สารบัญ:
- CDR เป็นปฏิกิริยาธรรมชาติที่เซลล์ต้องบาดเจ็บหรือเครียด ทำให้เยื่อของพวกเขาแข็งขึ้นและ จำกัด การปฏิสัมพันธ์กับเซลล์อื่น ๆ จนกว่าภัยคุกคามที่รับรู้ได้ผ่านไป
- "สิ่งที่เรากำลังเรียนรู้จากโรคออทิสติกยังช่วยให้เรามีข้อมูลเชิงลึกที่สำคัญเกี่ยวกับชีววิทยาลึกและโรคที่ซับซ้อนเรื้อรังอื่น ๆ เช่นโรคความเมื่อยล้าเรื้อรังโรคเครียดหลังบาดแผลโรคซึมเศร้าที่สำคัญและอื่น ๆ อีกมากมาย"
ปัจจุบันไม่มียาที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาในการรักษาอาการที่สำคัญของโรคออทิสติกสเปกตรัม (ASD)
แต่ผลการวิจัยใหม่ที่ตีพิมพ์ในพงศาวดารของประสาทวิทยาและ Translational ประสาทวิทยาอาจช่วยเปิดประตูไปสู่ตัวเลือกการรักษาใหม่ในขณะที่ส่องสว่างเกี่ยวกับสาเหตุพื้นฐานของ ASD
AdvertisingAdvertisementในการทดลองทางคลินิกระยะสั้น I / II ที่มหาวิทยาลัยแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัยซานดิเอโก (UCSD) นักวิจัยได้ประเมินผลของยาที่เรียกว่า suramin ในเด็กที่มีอาการ ASD
เด็กชายห้าคนแต่ละคนได้รับ suramin เพียงครั้งเดียวในขณะที่ห้าตัวที่ได้รับ placebosการโฆษณา
ผู้เข้าร่วมทั้งห้าคนที่ได้รับ suramin แสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงภาษาและพฤติกรรมของพวกเขาในระยะสั้น แต่ไม่มีผลข้างเคียงที่ร้ายแรงในกลุ่มผู้ที่ได้รับ suramin ผู้ทำการศึกษาพบว่าการเปลี่ยนแปลงในด้านการพูดภาษาการสื่อสารทางสังคม, พฤติกรรมซ้ำ, ทักษะการเผชิญความเครียดความสงบและการโฟกัส
ตัวอย่างเช่นเด็กชายสองตัวที่ไม่ได้ใช้ยาที่ได้รับการรักษาด้วยยาพูดประโยคแรกในชีวิตประมาณหนึ่งสัปดาห์หลังจากได้รับการฉีดผลข้างเคียงเหล่านี้เกิดขึ้นหลังจากหลายสัปดาห์แนะนำว่าอาจต้องใช้ยาหลายครั้ง
หากต้องการทราบว่าการค้นพบนี้สามารถทำซ้ำได้อย่างปลอดภัยจำเป็นต้องมีการศึกษาติดตามผลขนาดใหญ่ ตามศูนย์ควบคุมและป้องกันโรค (CDC), ASD มีผลกระทบต่อเด็กประมาณ 1 ใน 68 คนโดยมีสาเหตุมาจากโรคเอดส์ สหรัฐ.
มีสาเหตุที่ทำให้เกิดปัญหาเพียงอย่างเดียวซึ่งเป็นอุปสรรคต่อการพัฒนาวิธีการรักษา
โฆษณา
"สิ่งหนึ่งที่ทำให้ฟิลด์นี้กลับมีความแตกต่างกันมากจากคน ๆ หนึ่ง" ดร. แอนดรูว์ซิมเมอร์แมนนักประสาทวิทยาเด็กจากมหาวิทยาลัยแมสซาชูเซตส์แพทยศาสตร์ บอก Healthline"มันยากที่จะเรียนเพราะคุณไม่สามารถแคบลงไปเป็นประเภทที่เรียบง่าย มีการซ้อนทับกันอย่างมากจากผู้ป่วยรายหนึ่งรายอื่น แต่มีลักษณะทางคลินิกลักษณะทางชีวเคมีและลักษณะทางพันธุกรรมที่แตกต่างกัน "เขาแนะนำว่าผลของการศึกษา suramin ของ Naviaux อาจช่วยนักวิจัยสำรวจความไม่เหมือนกันนี้ได้โดยการให้ข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับวิธีที่ ASD พัฒนาขึ้น
AdvertisementAdvertisementNaviaux กล่าวว่าสำหรับเด็กบางคน ASD เป็นผลมาจาก syndrome metabolic syndrome ซึ่งเป็นผลมาจากความคงทนของการตอบสนองต่อเซลล์ที่ผิดปกติ (CDR)
CDR เป็นปฏิกิริยาธรรมชาติที่เซลล์ต้องบาดเจ็บหรือเครียด ทำให้เยื่อของพวกเขาแข็งขึ้นและ จำกัด การปฏิสัมพันธ์กับเซลล์อื่น ๆ จนกว่าภัยคุกคามที่รับรู้ได้ผ่านไป
CDR บางครั้งอาจติดขัดทำให้เซลล์ทำงานราวกับกำลังตกอยู่ในอันตรายแม้กระทั่งหลังจากที่ภัยคุกคามเริ่มแรกผ่านไป ซึ่งอาจส่งผลต่อการพัฒนาโรคเรื้อรังหลายอย่างเช่น ASD Naviaux กล่าว
การโฆษณา
CDR ได้รับการบำรุงรักษาโดยกลไกที่เรียกว่าการส่งสัญญาณ purinergic ซึ่งเกิดขึ้นเมื่อโมเลกุลเล็ก ๆ จับตัวรับ purinergic ทำหน้าที่เป็นสัญญาณเตือนSuramin เป็นยา antipurinergic ที่ช่วยป้องกันโมเลกุลเหล่านี้ไม่ให้มีผลผูกพันกับตัวรับ purinergic ทำให้หยุดยั้ง CDR
AdvertisingAdvertisement
ผลบวกที่ซูรามีนมีต่อเด็กและเยาวชนที่มีอาการ ASD ช่วยให้ทฤษฎี Naviaux สนับสนุนการตอบสนองต่อความผิดปกติของเซลล์ที่ผิดปกติมีบทบาทสำคัญในโรค"มีเพลงมากมายที่ผู้คนกำลังทำอยู่และเป็นเพลงที่น่าตื่นเต้นมาก" Zimmerman กล่าว "ผมคิดว่านี่เป็นยุคใหม่ในการมองการเชื่อมต่อการเผาผลาญของเซลล์
อ่านเพิ่มเติม: ทำไมเด็กผู้หญิงถึงมีอาการออทิสติกในเวลาที่เหมาะสมกว่าเด็กชาย»
การวิจัยอย่างต่อเนื่องเป็นสิ่งจำเป็น
เพื่อประเมินผลของยา suramin ในระยะเวลานาน Naviaux วางแผนที่จะติดตามผลที่ใหญ่ขึ้น การศึกษา"เราจะต้องดำเนินการทดลองต่อไปกับเด็ก 40 ถึง 60 คนในเว็บไซต์ต่างๆกัน" เขากล่าว "นั่นน่าจะเป็นการศึกษาด้านความปลอดภัยและความมีประสิทธิผล เราจะดูที่ 40 ถึง 60 เด็กและถามคำถามมีสามขนาดของ suramin ให้มากกว่าสามเดือนทั้งปลอดภัยและมีประสิทธิภาพในการรักษาอาการหลักของออทิสติก? "
ก่อนที่ Naviaux จะสามารถเริ่มต้นการศึกษาได้เขาต้องได้รับเงินทุน
ยา Suramin เป็นยาที่มีต้นทุนต่ำซึ่งไม่น่าจะได้รับผลกำไรมหาศาลสำหรับ บริษัท เภสัชกรรมที่มักลงทุนในโครงการยาเสพติด"โดยปกติแล้วยาใหญ่จะสนับสนุนเงินหลายสิบล้านเหรียญสำหรับการทดลองทางคลินิกเพราะเป็นข้อมูลที่เป็นประโยชน์หลังจากที่ FDA อนุมัติ" Naviaux กล่าว "แต่เราไม่ได้มีที่ ในความเป็นจริงกับปริมาณที่ต่ำที่เราใช้เราสามารถในหลักการรักษาเด็ก 8 ปีตลอดทั้งปีที่มีมูลค่า $ 27 ของ suramin "
การทดลองครั้งแรกของ Naviaux ได้รับการสนับสนุนโดยส่วนใหญ่ผ่านการบริจาคจากกุศล เขาสงสัยว่าการทดลองครั้งต่อไปนี้ยังคงอาศัยการสนับสนุนระดับรากหญ้า
ในระยะยาวเขาหวังว่าการวิจัยครั้งนี้จะช่วยให้ทราบถึงกลยุทธ์การรักษาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพไม่เพียง แต่สำหรับความหมกหมุ่นเท่านั้น แต่สำหรับสภาวะสุขภาพอื่น ๆ อีกด้วย
"สิ่งที่เรากำลังเรียนรู้จากโรคออทิสติกยังช่วยให้เรามีข้อมูลเชิงลึกที่สำคัญเกี่ยวกับชีววิทยาลึกและโรคที่ซับซ้อนเรื้อรังอื่น ๆ เช่นโรคความเมื่อยล้าเรื้อรังโรคเครียดหลังบาดแผลโรคซึมเศร้าที่สำคัญและอื่น ๆ อีกมากมาย"
อ่านเพิ่มเติม: เด็กควรได้รับการตรวจคัดกรองในช่วงต้นของออทิสติกหรือไม่? »
