การรักษาด้วยโรคด้วยเซลล์ใหม่

ประมาณ 100,000 คนในสหรัฐอเมริกาได้รับผลกระทบจากโรคเซลล์เคียว

แต่ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาโรคเลือดสืบเนื่องมาเป็นเวลาหลายทศวรรษมาแล้ว - จนถึงปัจจุบัน

AdvertisingAdvertisement

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ (FDA) อนุมัติ Endari (L-glutamine oral powder) ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ที่สร้างขึ้นสำหรับผู้ที่เป็นโรคเคียวอายุ 5 ปีขึ้นไป

นักวิจัยหวังว่ายานี้สามารถลดภาวะแทรกซ้อนที่รุนแรงที่เกิดจากโรคได้

โรคเซลล์เคียวมีผลต่อกลุ่มชนกลุ่มน้อยเป็นส่วนใหญ่

โฆษณา

หนึ่งในทุกๆ 13 ทารกที่เกิดแอฟริกันอเมริกันเกิดมาพร้อมกับลักษณะของเซลล์เคียว

นี่เป็นยีนที่เกี่ยวข้องกับโรคนี้ศูนย์วิจัยและป้องกันโรคแห่งสหประชาชาติ (CDC) รายงานว่า

AdvertisementAdvertisement

ผู้ที่มีภาวะมีฮีโมโกลบินผิดปกติหรือเซลล์รูปเคียว

ผู้ป่วยโรคเคียวมีอายุขัยเฉลี่ย 40 ถึง 60 ปี

เปลี่ยนเคียวเซลล์เกม?

จนกว่าจะได้รับการอนุมัติจาก Endari มีเพียงหนึ่งยาที่ได้รับการอนุมัติสำหรับคนที่มีโรคดร. ริชาร์ด Pazdur รักษาการผู้อำนวยการสำนักงานโลหิตวิทยาและผลิตภัณฑ์เนื้องอกในศูนย์ FDA ของการประเมินและการวิจัยยาเสพติดกล่าวในการแถลง.

เหมือนเงื่อนไขเรื้อรังอื่น ๆ การรักษาด้วยขนาดเดียวไม่พอดีกับเซลล์เคียว

"ทางเลือกในการรักษาโรคที่มีการเปลี่ยนแปลงมากขึ้นมีมากขึ้นเรามีแนวโน้มที่จะเห็นการปรับปรุงในสุขภาพและคุณภาพชีวิตของบุคคลที่อาศัยอยู่กับเคียวเซลล์" Rattler กล่าว

การโฆษณา

การเลือกใช้ยาเป็นทางเลือกที่เหมาะสำหรับผู้ป่วยหรือไม่ขึ้นอยู่กับผู้ป่วย แต่ยาอย่างน้อยก็ให้ทางเลือกแก่คนอื่น Rattler กล่าวเสริม

"ถ้าชุมชนทางการแพทย์ยังคงลงทุนทรัพยากรในการวิจัยที่เกี่ยวกับหลักฐานเกี่ยวกับวิธีการรักษาเหล่านี้และยังคงสนับสนุนการศึกษาและการรับรู้โดยแบ่งปันผลการวิจัยกับสาธารณชนเราสามารถปรับปรุงชีวิตของบุคคลที่เป็นโรคเคียวได้ต่อไป" กล่าว.

AdvertisementAdvertisement

ดร James G. Taylor VI ผู้อำนวยการศูนย์โรคเคียวเซลล์ที่ Howard University College of Medicine มองในแง่ดีเกี่ยวกับยาเสพติด แต่ไม่มีการจอง"ความผิดหวังที่ใหญ่ที่สุดของฉันกับการศึกษาที่นำไปสู่การอนุมัติ FDA นี้ก็คือพวกเขายังไม่ได้ตีพิมพ์ในเอกสารทางการแพทย์ข้อมูลนี้เป็นสิ่งสำคัญสำหรับแพทย์เช่นฉันที่มีแนวโน้มที่จะกำหนดให้ผู้ป่วยนี้" เขาบอก Healthline

ยาเสพติดน่าจะมีเหตุผลในการป้องกันภาวะแทรกซ้อน แต่มีข้อ จำกัด จากการศึกษาในระยะที่ 3 และไม่ได้มีการตีพิมพ์ ที่กล่าวว่ายาเสพติดสามารถให้ความหวังใหม่สำหรับผู้ป่วยที่มีโรคที่ต้องเผชิญกับปัญหาการขาดแคลนแพทย์ที่มีคุณภาพและค่าใช้จ่ายในการรักษาที่ส่ายเทย์เลอร์กล่าวว่า

การโฆษณา

ผลลัพธ์ที่ดีขึ้นใน Endari

Endari ได้รับการศึกษาในการทดลองแบบ randomized ของผู้ที่เป็นโรคเคียวอายุตั้งแต่ 5 ถึง 58 ปี

ผู้เข้าร่วมการศึกษาทั้งหมดมีช่วงวิกฤตที่เจ็บปวดสองครั้งหรือมากกว่าในช่วง 12 เดือนก่อนที่จะลงทะเบียนเรียนในการทดลอง

AdvertisementAdvertisement

ผู้คนถูกกำหนดให้ใช้ Endari หรือยาหลอก นักวิทยาศาสตร์ติดตามพวกเขาในช่วง 48 สัปดาห์

นักวิจัยพบว่าผู้ที่ได้รับ Endari มีการเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลน้อยลงและลดการเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลด้วยอาการปวดที่เกี่ยวข้องกับโรคและการเข้าพักในโรงพยาบาลที่สั้นลง

พวกเขายังตั้งข้อสังเกตอีกว่าร้อยละ 8 ของผู้เข้ารับ Endari มีประสบการณ์โรคแทรกซ้อนจากโรคทรวงอกเฉียบพลัน - เป็นภาวะแทรกซ้อนร้ายแรงของโรค - เทียบกับร้อยละ 23 ในกลุ่มยาหลอก

ในฐานะที่เป็นส่วนหนึ่งของการอนุมัติ Endari ได้รับการจัดประเภทเป็นยาเสพติดที่มีเด็กกำพร้าการกำหนดว่านั่นหมายถึงมีวัตถุประสงค์เพื่อรักษาโรคที่หายากซึ่งมีคุณสมบัติเพียงพอสำหรับการสร้างแรงจูงใจในการพัฒนา

Emmaus Medical, Inc. ผลิตยา

องค์การอาหารและยาตั้งข้อสังเกตว่าท้องผูกไอคลื่นไส้ปวดศีรษะปวดท้องปวดศีรษะปวดหลังและเจ็บหน้าอกเป็นผลข้างเคียงของยา