การรักษาด้วยโรคมะเร็ง: การบำบัดด้วยยีนใหม่นำความหวัง

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) กำลังจะอนุมัติการบำบัดรักษาด้วยยีนครั้งแรกสำหรับการใช้งานในประเทศสหรัฐอเมริกา

หากผ่านไปตามที่คาดไว้การบำบัดจะใช้เพื่อรักษาเด็กและผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลัน lymphoblastic ขั้นสูง (ALL)

AdvertisingAdvertisement

คณะกรรมการที่ปรึกษาด้านยารักษาโรคมะเร็งขององค์การอาหารและยาของสหรัฐฯ (FDA) แนะนำว่าหน่วยงานดังกล่าวได้อนุมัติการบำบัดด้วยตัวรับสารแอนติบอดี (CAR-T) ของ Novartis, CTL019 (tisagenlecleucel)

เป็นการบำบัดที่เป็นรายบุคคลซึ่งจะทำให้เซลล์ T ของคนถูกตัดออกจากเลือดและได้รับการรื้อปรับระบบใหม่เพื่อต่อสู้กับโรคมะเร็ง จากนั้นพวกเขาจะถูกส่งกลับเข้าไปในผู้ป่วย

นั่นเป็นเหตุผลที่เรียกว่า "ยาที่มีชีวิต" ในการศึกษาทางคลินิกเมื่อเร็ว ๆ นี้ 83 เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยมีประสบการณ์การให้อภัยหรือการให้อภัยที่สมบูรณ์แบบด้วยการตรวจเลือดที่ไม่สมบูรณ์ภายใน 3 เดือน

องค์การอาหารและยาคาดว่าจะมีการตัดสินใจในเดือนกันยายน หน่วยงานมักจะทำตามคำแนะนำของคณะกรรมการ

AdvertisingAdvertisement

ยุคใหม่ในการรักษาโรคมะเร็ง

ผู้เชี่ยวชาญมองแง่ดีเกี่ยวกับศักยภาพของ CAR-T

ดร Santosh Kesari เป็นนักเนื้องอกวิทยาและเป็นหัวหน้าภาควิชาประสาทวิทยาเนื้องอกวิทยาและประสาทศัลยกรรมที่สถาบันมะเร็งจอห์นเวย์นที่ศูนย์สุขภาพ Providence Saint John ในรัฐแคลิฟอร์เนีย

"มันจะเป็นครั้งแรกของการประยุกต์ใช้ประเภทนี้ - รวมการบำบัดด้วยยีนและระบบภูมิคุ้มกันเพื่อปรับเปลี่ยนเซลล์ของตัวเองของผู้ป่วยเพื่อไปโจมตีเซลล์มะเร็ง" เขากล่าว

Kesari อธิบายว่าโปรแกรมนี้สามารถใช้งานได้กับมะเร็งชนิดอื่น ๆ ที่มีเป้าหมายเฉพาะ

AdvertisementAdvertisement

เขาชี้ไปที่กรณีศึกษา Hope of Hope ที่เกี่ยวข้องกับชายวัย 50 ปีที่มี glioblastoma multifocal กำเริบเป็นมะเร็งสมองประเภทหนึ่ง

การรักษาเป็นส่วนหนึ่งของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 เพื่อทดสอบความปลอดภัยในการรักษาด้วย CAR-T เมื่อส่งตรงสู่เนื้องอกในสมอง การตอบสนองที่ประสบความสำเร็จได้รับการสนับสนุนมานานกว่า 7 เดือนนานกว่าปกติจะคาดหวังได้

"ดังนั้นมีศักยภาพในการประยุกต์ใช้เนื้องอกที่เป็นของแข็งหากเราระบุเครื่องหมายถูกต้องเพื่อให้แน่ใจว่าเราสามารถจัดการกับผลข้างเคียงได้" Kesari กล่าว "

การโฆษณา

ในการให้สัมภาษณ์ทางอีเมล์กับ Healthline ดร. Swati Sikaria นักเนื้องอกวิทยาทางการแพทย์จาก Torrance Memorial Medical Center ในแคลิฟอร์เนียกล่าวว่าเป้าหมายคือการเลือกเป้าหมายที่เป็นเอกลักษณ์ของมะเร็งให้มากที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้โดยไม่ต้องเสียความเสียหาย noncancerous เซลล์ของร่างกาย

"ความสำเร็จครั้งแรกนี้เป็นการปูทางสำหรับการสร้างเซลล์ CAR-T ที่มีเป้าหมายสำหรับโรคมะเร็งชนิดอื่น ๆ " เธออธิบาย

AdvertisementAdvertisement

"ความสำเร็จใน ALL สามารถทำซ้ำได้ในมะเร็งชนิดอื่น ๆ หรือไม่ฉันมองโลกในแง่ดีอย่างระมัดระวัง เราจะต้องดูว่าการทดลองทางคลินิกในปัจจุบันและในอนาคตแสดงอะไรบ้าง ความคืบหน้าที่น่าทึ่งที่สุดคือการเกิด multiple myeloma และ glioblastoma ซึ่งเป็นเนื้องอกของวุฒิสมาชิก [John] McCain เมื่อเร็ว ๆ นี้ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น "Sikaria กล่าว

ในบทความทบทวนที่ตีพิมพ์เมื่อปีที่แล้ว Sikaria เขียนว่าโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด B-acute lymphoblastic (B-ALL) ในผู้ใหญ่ไม่ได้มีการพยากรณ์โรคที่ดีในผู้ป่วยเด็กที่เป็นโรคเดียวกัน

"น้อยกว่าร้อยละ 50 ของผู้ป่วยมีชีวิตอยู่รอดในระยะยาวและสำหรับผู้ใหญ่ที่มีอายุเกินกว่า 60 ปีการอยู่รอดในระยะยาวมีเพียง 10 เปอร์เซ็นต์เท่านั้น ในช่วงที่มีการกำเริบของโรค นวนิยายและสารพิษน้อยเป็นสิ่งจำเป็นเร่งด่วน "เธอกล่าวต่อ

โฆษณา

Sikaria เรียกว่าเซลล์ CAR-T เป็นตัวแทนใหม่ที่มีแนวโน้มสูงแม้ในผู้ป่วยที่ได้รับการเยียวยาก่อนกำหนดอย่างหนัก

ดร Samantha Jaglowski เป็นนักโลหิตวิทยาที่ศูนย์มะเร็งมหาวิทยาลัยโอไฮโอสเตท เธอเชี่ยวชาญในการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดสำหรับผู้ป่วยมะเร็งต่อมน้ำเหลืองและมะเร็งเม็ดเลือดขาว lymphocytic เรื้อรัง

AdvertisementAdvertisement

ขณะที่เธอหวังว่านี่เป็นความก้าวหน้าอย่างแท้จริงเธอบอก Healthline ว่าลังเลที่จะประกาศชัยชนะเร็วเกินไป

"แน่นอนว่ามันมีแนวโน้มดี ฉันหวังเป็นอย่างยิ่งว่ามันจะตรงกับความคาดหวังที่จะถูกนำออกมา "Jaglowski กล่าว

"เป็นเรื่องน่าตื่นเต้นที่จะมีส่วนร่วม มีการศึกษาเกี่ยวกับโรคมะเร็งชนิดอื่น ๆ อีกหลายเรื่อง "เธอกล่าว

ข้อกังวลเกี่ยวกับ CAR-T

มีข้อกังวลหลักสองประการเกี่ยวกับ CAR-T

ประการแรกคือศักยภาพในการเกิดผลข้างเคียงที่ร้ายแรง

หนึ่งในนั้นคือปฏิกิริยาที่คุกคามถึงชีวิตซึ่งเรียกว่า cytokine release syndrome (CRS)

Sikaria กล่าวว่าปฏิกิริยานี้เกิดขึ้นได้ทั่วไปและสามารถเกิดขึ้นได้ภายในไม่กี่ชั่วโมงหลังจากการฉีดเซลล์ CAR-T แต่ก็สามารถรักษาได้อย่างมีประสิทธิภาพ

"ยาเสพติดมักทำให้เกิดอาการทางระบบประสาทแบบย้อนกลับและการลดลงของการนับเม็ดเลือดซึ่งอาจทำให้เกิดการติดเชื้อได้ เราต้องจำไว้ว่าผู้ป่วยที่ได้รับเซลล์ T-CAR กำลังต่อสู้กับโรคเกือบจะถึงแก่ชีวิตอย่างอื่นดังนั้นฉันจึงคิดว่าความเสี่ยงจะยิ่งกว่าผลประโยชน์ "เธออธิบาย

Jaglowski เห็นด้วยว่า CRS สามารถจัดการได้ดี เธอตั้งข้อสังเกตว่ายังไม่มีผู้ป่วยเพียงพอที่จะประเมินผลในระยะยาว

"นี่ไม่ใช่การบำบัดด้วยบรรทัดแรกจนกว่าจะมีข้อมูลเพิ่มเติมอยู่เบื้องหลัง ผู้ป่วยจะต้องได้รับการบำบัดด้วยสองสายก่อนที่จะมีสิทธิ์ได้รับยานี้ ฉันเป็นแพทย์ต่อมน้ำเหลือง ในการทดลองโรคมะเร็งต่อมน้ำเหลืองพวกเขาต้องการความล้มเหลวของการบำบัดก่อนหน้านี้ สำหรับคนที่อยู่ในหลักสูตรโรคและผู้ที่มีทางเลือกน้อยลง "Jaglowski กล่าว

ข้อกังวลหลักที่สองคือต้นทุนที่อาจเกิดขึ้น Novartis ไม่ได้วางป้ายราคาไว้ แต่นักวิเคราะห์อุตสาหกรรมคาดการณ์ว่าจะสามารถทำยอดได้ 500,000 เหรียญต่อครั้ง

"หวังว่าเราจะเห็นการแข่งขันในตลาดจากเซลล์ CAR-T ของ บริษัท อื่น ๆ เนื่องจากตัวเลขกำลังอยู่ระหว่างการพัฒนาความช่วยเหลือจากวอชิงตันก็เป็นสิ่งจำเป็นเพื่อลดต้นทุนลง "นายศิคาราเรียกล่าว

Kesari เปรียบเทียบการรักษาด้วยวิธีอื่น ๆ

"ยาบางตัวที่เราใช้อยู่แล้วโดยเฉพาะอย่างยิ่งทางชีววิทยามีค่าใช้จ่ายที่ใดก็ได้ตั้งแต่ 5,000 ถึง 20,000 เหรียญต่อเดือนและต้องทำซ้ำอีกหลายปี บางคนเสียค่าใช้จ่ายหลายแสนดอลลาร์ต่อปี นี่คือการรักษาเพียงครั้งเดียวหรือไม่กี่ครั้ง ไม่ใช่ว่าคุณกำลังเข้ารับการรักษาเป็นเวลาหลายปี มันทำให้ค่าใช้จ่ายทั้งหมดล่วงหน้า ถ้าคุณหายขาดใครจะเถียงว่ามันไม่คุ้มค่า? " เขาพูดว่า.

รอการอนุมัติ

Sikaria กล่าวว่าหากไม่มีข้อมูลใหม่เกี่ยวกับการเสียชีวิตที่เกี่ยวข้องกับการรักษาในระหว่างนี้ไปจนถึงเดือนตุลาคม FDA ควรอนุมัติ

"เซลล์ CAR-T น่าตื่นเต้นและมีอัตราการตอบสนองสูง แต่เราต้องดูว่าผลการค้นหาเหล่านี้มีความยาวนานเท่าไรในขณะที่เรายังคงรักษาเพื่อรักษา สำหรับตอนนี้การปลูกถ่ายไขกระดูกยังคงเป็นส่วนสำคัญในการจัดการกับผู้ป่วย ALL "นายซากาเรียกล่าว

Kesari เชื่อว่าองค์การอาหารและยาจะอนุมัติ CAR-T เนื่องจากความต้องการที่ไม่จำเป็นและไม่มีทางเลือกสำหรับโรคที่ผู้ป่วยจะต้องตายอย่างสม่ำเสมอ

"เทคโนโลยีการปรับเปลี่ยนยีนนี้เริ่มขึ้นในทศวรรษ 1980 และยุค 90 จากนั้นเราได้เรียนรู้เกี่ยวกับระบบภูมิคุ้มกันและวิธีการแก้ไขเพื่อฆ่ามะเร็ง ใช้เวลานานในการพิสูจน์คุณค่าออกไปจนถึงจุดที่เราได้รับการอนุมัติจากยาเสพติด แต่มันเกิดขึ้นมาหลายสิบปีแล้ว "เขากล่าวต่อ

"ผมขอยกย่องคนที่ทำอย่างนี้และเพื่อให้ทำงานในมนุษย์ - น่าทึ่ง" Kesari กล่าว