ทารกที่เป็นมะเร็ง: การทดลองใหม่

การรักษาด้วยการทดลองช่วยชีวิตเด็กสองคนที่ป่วยเป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวได้ยาก

เด็กสองคนอายุ 11 และ 16 ปีทุกคนได้รับการรักษาด้วยโรคมะเร็งอย่างสมบูรณ์ภายใน 28 วันหลังจากได้รับการรักษา

AdvertisementAdvertisement

การวินิจฉัยโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิด B (ALL) ทารกทั้งสองได้ใช้ตัวเลือกการรักษาอื่น ๆ ทั้งหมด

ALL เป็นมะเร็งชนิดก้าวร้าวที่เริ่มขึ้นในเซลล์เม็ดเลือดขาวที่ยังไม่บรรลุนิติภาวะเรียกว่า lymphocytes หากไม่ได้รับการรักษา ALL อาจถึงแก่ชีวิตภายในไม่กี่เดือน

ตามที่สมาคมโรคมะเร็งอเมริกันเด็กที่มี B-cell ALL ที่มีอายุระหว่าง 1 ถึง 9 ปีมีอัตราการรักษาที่ดีขึ้น ทารกอายุต่ำกว่า 1 ปีมีแนวโน้มที่จะมีแนวโน้มที่แย่ลง

การโฆษณา

ทารกสองตัวที่ได้รับการรักษาด้วยการทดลองนั้นมีทั้งปลอดโรคมะเร็งมานานกว่าหนึ่งปี

การวิจัยได้ตีพิมพ์ในวารสาร Science translational medicine

AdvertisingAdvertisement

อ่านเพิ่มเติม: เด็กน้อยที่ตายด้วยโรคมะเร็งแม้ว่าเด็ก ๆ จะป่วยเป็นโรคต่างๆมากขึ้น»

วิธีการรักษาด้วยเซลล์ T

เมื่อวิธีอื่น ๆ เช่นเคมีบำบัดไม่ทำงานมีการรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวแบบใหม่ที่ เกี่ยวข้องกับการใช้เซลล์ T ของผู้ป่วยเอง

เซลล์ T จะถูกกำจัดออกและจัดการกับตัวรับแอนติเจนตัวอ่อน (CHF) ซึ่งสั่งให้พวกมันโจมตีเซลล์ทั้งหมด แล้วพวกเขาก็กลับไปที่เลือดของผู้ป่วย

อย่างไรก็ตามทารกส่วนใหญ่ในช่วงปีแรกยังไม่พัฒนาเซลล์ T ที่แข็งแรงเพียงพอ

ดร Waseem Qasim ศาสตราจารย์ด้านการบำบัดด้วยเซลล์และยีนที่ Great Ormond Street Institute of Child Health, University College ในกรุงลอนดอนและเพื่อนร่วมงานของเขาต้องการหาแนวทางแก้ไขปัญหานี้

AdvertisementAdvertisement

ไม่สามารถรับ T เซลล์ได้เพียงพอจากเด็กทารกพวกเขาตัดสินใจที่จะใช้เลือดผู้บริจาค

การแก้ไขยีนทำให้พวกเขาสร้างเซลล์ T ที่ทำงานได้ซึ่งสามารถหลบเลี่ยงการโจมตีของระบบภูมิคุ้มกันในผู้รับที่ไม่ตรงกันได้

ทีเซลล์ได้รับการฉีดเข้าไปในเลือดของทารกแล้ว

การโฆษณา

สองเดือนหลังจากขั้นตอนหนึ่งทารกแรกเกิดโรคที่เกิดจากการรับสินบนเมื่อเทียบกับโฮสต์ในผิว มันล้างขึ้นต่อไปนี้การปลูกถ่ายไขกระดูกและการรักษาเตียรอยด์ ทารกคนอื่น ๆ ไม่มีภาวะแทรกซ้อน

นี่เป็นครั้งแรกที่แพทย์ได้รักษามะเร็งด้วยเซลล์ T ที่เปลี่ยนแปลงจากผู้บริจาค

AdvertisingAdvertisement

แพทย์ได้แสดงให้เห็นว่าเป็นไปได้ที่จะสร้างการรักษาแบบสากลหรือ "off-the-shelf" จากเซลล์ T ผู้บริจาคที่เปลี่ยนแปลงไป

การทดลองอาจนำไปสู่ความก้าวหน้าใหญ่ในการรักษา ALL อย่างหนัก

อ่านเพิ่มเติม: แม้จะมีความพ่ายแพ้การรักษา CAR-T ก้าวไปข้างหน้า»

โฆษณา

คำมั่นสัญญาของ T cells ที่ไม่มีตำหนิ

โดยไม่ต้องจับคู่ผู้ป่วยกับผู้บริจาคผู้ป่วยอาจได้รับการรักษามากขึ้น รวดเร็วและมีประสิทธิภาพมากขึ้น"เซลล์ T ออกแบบเป็นเรื่องที่สำคัญที่สุดในการรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวและมะเร็งต่อมน้ำเหลืองยาก" ดร. แจ็คแจ็คดับเบิลยูกล่าวในการให้สัมภาษณ์กับ Healthline

AdvertisementAdvertisement

"การรักษาแบบนี้มีความก้าวหน้าอย่างมาก เป็นพื้นที่ที่มีคำมั่นสัญญาที่ดีเยี่ยมและแน่นอนว่าต้องได้รับการพิจารณา "นายจากูบผู้อำนวยการด้านเนื้องอกวิทยาทรวงอกของสถาบันมะเร็งแห่ง MemorialCare กล่าวที่ Orange Coast Memorial Medical Center ในแคลิฟอร์เนีย

"มะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเม็ดเลือดขาวชนิดนี้เป็นโรคที่ไม่ดีมาก" เขากล่าวเสริม "มักจะมีน้อยมากที่จะสูญหาย เป็นกรณีนี้กับทารกสองคนนี้ พวกเขาได้รับการบำบัดตามหลักความเห็นอกเห็นใจ การบำบัดอื่น ๆ ทั้งหมดล้มเหลวดังนั้นจึงไม่มีอะไรต้องเสีย พวกเขาจะยอมจำนนต่อความเจ็บป่วยนี้ "

" ผู้เขียนของหนังสือพิมพ์แนะนำว่ามีข้อ จำกัด ในการรับ lymphocytes ในผู้ป่วยเด็ก พวกเขามีระบบภูมิคุ้มกันที่โตเต็มที่ พวกเขาไม่ได้มีเซลล์ T เพียงพอและที่เป็นปัญหา "Jacoub กล่าวว่า

"ผู้เขียนเห็นได้ชัดว่าเราไม่จำเป็นต้องไปหาผู้ป่วยหรือมีผู้บริจาค เราไม่จำเป็นต้องมีเส้นทาง "เขาอธิบาย

อ่านต่อ: รายงานความคืบหน้าในการรักษาใหม่สำหรับผู้ป่วยมะเร็งต่อมน้ำเหลือง

ขั้นตอนต่อไปสำหรับนักวิจัย

"ในทารกสองคนนี้พวกเขาได้แสดงให้เห็นว่าพวกเขาสามารถทำมันได้" Jacoub กล่าว " "มันเป็นเพียงสอง [ผู้ป่วย] และพวกเขาพยายามเพราะไม่มีอะไรอื่น แต่ไม่ได้เป็นโครงสร้างทดลองระยะที่หนึ่ง "

Jacoub ตั้งข้อสังเกตว่ากระดาษถูกตีพิมพ์ลงในวารสารฉบับเล็ก ๆ ที่อาจไม่ได้รับการยอมรับอย่างแพร่หลายในสาขาโลหิตวิทยา เขาค่อนข้างมั่นใจว่ากระดาษนี้อยู่บนเรดาร์ของนักวิทยาศาสตร์ที่เกี่ยวข้องในสนาม

ควรจดจำขนาดตัวอย่างด้วยเช่นกัน

"เราไม่ทราบว่าผู้ป่วยรายต่อไปจะทำอย่างไร นี่เป็นเพียงข้อสังเกต แต่เป็นเรื่องที่น่าตื่นเต้นที่ต้องขยายตัว "เขากล่าว Jacoub แสดงให้เห็นถึงความจำเป็นในการทำงานร่วมกันกับสถาบันขนาดใหญ่ที่มีโครงสร้างพื้นฐานด้านการวิจัยมากกว่าผู้ป่วยประเภทนี้และความเชี่ยวชาญในการจัดการโรคนี้

"ไม่ว่าจะเป็นการทดลองระยะที่ 1 เป็นก้าวกระโดดที่ยิ่งใหญ่ จะต้องเกี่ยวข้องกับสถาบันมากกว่าหนึ่งแห่ง ตอนนี้มันเป็นเพียงการสังเกตของผู้ป่วยสองราย เราจะไม่รีบวิ่งออกไปพยายามที่จะทำตอนนี้ แต่นี่คือสิ่งที่เริ่มต้น "เขากล่าว

ด้วยความรอบคอบและการตรวจสอบด้านวิทยาศาสตร์มากขึ้น - ถ้าเราสามารถทำซ้ำได้ - อาจเป็นเรื่องใหญ่ Jack Jacoub, สถาบันมะเร็ง MemorialCare

Jacoub เห็นศักยภาพในการรักษาแบบนี้ แต่มีทางยาวไกล

"การทดลอง U. K. จะต้องเกิดขึ้นซ้ำในสหรัฐอเมริกาเพื่อดูว่าเป็นไปได้หรือไม่ ด้วยการตรวจสอบข้อเท็จจริงทางวิทยาศาสตร์และการกำกับดูแลเพิ่มเติม - ถ้าเราสามารถทำซ้ำได้ - อาจเป็นเรื่องใหญ่ อุปสรรคจะเอาชนะ "เขากล่าว "พวกเขากำลังใช้เทคโนโลยีที่มีอยู่เพียงไม่กี่ขั้นตอน เทคโนโลยีอยู่ที่นั่น ถ้าเป็นผลจริงและสามารถทำซ้ำในการตั้งค่าและประเทศที่แตกต่างกันได้อาจนำไปสู่การเลือกใช้การรักษาที่กว้างขวางหากการสังเกตนี้สามารถทำซ้ำได้อย่างถูกต้องเราอาจจะรู้ได้ในปีหน้าหรือสองปีข้างหน้า นี่เป็นวิธีที่รวดเร็วในการย้ายข้อมูลนี้ "

Jacoub กล่าวว่านี่เป็นข่าวที่น่าตื่นเต้นสำหรับผู้ป่วยและครอบครัวของพวกเขา

"มันไม่ค่อยมีอยู่ทั่วไปหรือเป็นมาตรฐานในการดูแล แต่ครอบครัวของผู้ป่วยเหล่านี้มักจะเข้าใจทางการแพทย์ "เขากล่าว

เขาทุกคนในครอบครัวนำมันขึ้นมาพร้อมกับแพทย์ของพวกเขา

"ไม่เป็นไรหากแพทย์ของพวกเขาไม่ได้เห็นรายงานฉบับตีพิมพ์นี้ สำเนาของวารสารนี้อาจไม่ได้ไปทุกที่ โดยปกติสิ่งเหล่านี้เกิดขึ้นในการทำงานร่วมกัน อีเมลถึงนักวิทยาศาสตร์และสถาบันต่างๆเริ่มการสนทนากัน ดังนั้นพวกเขาจึงควรจะนำมันขึ้นมา “