การฉีดเพียงครั้งเดียวสามารถลดคอเลสเตอรอลได้อย่างถาวรความเสี่ยงจากการถูกโจมตีด้วยหัวใจ
สารบัญ:
การแก้ไขจีโนมอาจเป็นอนาคตของการรักษาคอเลสเตอรอล นักวิจัยจาก Harvard Stem Cell Institute และ University of Pennsylvania ได้พัฒนาการฉีดเพียงครั้งเดียวเพื่อลดระดับคอเลสเตอรอลในหนูโดยการเปลี่ยนยีนของพวกเขาอย่างถาวร หากปรับให้เหมาะกับมนุษย์อาจลดความเสี่ยงต่อการเกิดภาวะหัวใจวายได้ 40 ถึง 90 เปอร์เซ็นต์ ดร. Kiran Musunuru, ผู้ช่วยศาสตราจารย์ภาควิชาเซลล์ต้นกำเนิดและชีววิทยาปฏิรูปของฮาร์วาร์กล่าวว่าอาจต้องใช้เวลานานกว่าสิบปีเพื่อเตรียมแนวทางสำหรับการทดลองทางคลินิกของมนุษย์ การศึกษาได้ตีพิมพ์ใน
Circulation Research, วารสาร American Heart Association advertisementAdvertisement
ดร Daniel J. Rader จาก Penn Medicine ผู้ดำเนินการวิจัยร่วมกับ Musunuru กล่าวว่าการบำบัดด้วยการเปลี่ยนยีนตับเรียกว่า PCSK9ในปี 2546 นักวิทยาศาสตร์ชาวฝรั่งเศสพบว่า PCSK9 เป็นตัวควบคุมคอเลสเตอรอลและการกลายพันธุ์ที่หาได้ยากในยีนดูเหมือนจะเป็นโทษสำหรับการมีคอเลสเตอรอลและหัวใจวายสูง การกลายพันธุ์เหล่านี้หายากมากและ จำกัด เฉพาะบางครอบครัวทั่วโลก
โฆษณา
อ่านเพิ่มเติม: การเพิ่ม Evolocumab แอนติบอดีไปยัง Statins สามารถลดคอเลสเตอรอลเพิ่มเติม»
การแพร่กระจายการเปลี่ยนแปลงที่เป็นประโยชน์
AdvertisementAdvertisement
ยีน PCSK9 ส่วนใหญ่จะแสดงออกในตับซึ่งสร้างโปรตีนที่ใช้งานอยู่ในกระแสเลือดและป้องกันการคลายคอเลสเตอรอลจากเลือด บริษัท ยาหลายรายได้พัฒนาแอนติบอดีเพื่อต่อสู้กับ PCSK9 Musunuru กล่าว แต่คนจะต้องได้รับการฉีดยาทุกๆสองสามสัปดาห์ขณะนี้หลายคนใช้ยา statin เช่น Lipitor เพื่อลดคอเลสเตอรอล แต่หลายคนใช้ยาเสพติดยังคงมีอาการหัวใจวาย Musunuru กล่าวในการให้สัมภาษณ์กับหนังสือพิมพ์ฮาร์เวิร์ดราชกิจจานุเบกษา
ว่า "ยังมีความต้องการอย่างมากสำหรับแนวทางอื่น ๆ"สิ่งที่เราคิดว่าด้วยเทคโนโลยีการแก้ไขจีโนมนี้เราสามารถทำอะไรบางอย่างที่เราไม่สามารถทำได้ก่อนหน้านี้: ทำการเปลี่ยนแปลงอย่างถาวรในจีโนมที่ระดับดีเอ็นเอ ดังนั้นคำถามก็คือว่าเราสามารถใช้การแก้ไขจีโนมเพื่อทำให้คนปกติเช่นคนที่เกิดมาพร้อมกับการกลายพันธุ์ 'ดี' "
Musunuru กล่าวว่าทีมงานได้ฉีด CRISPR / Cas9 เข้าไปในตับและส่วนใหญ่ของยีนของ PCSK9 ในเซลล์ของตับของหนูก็ถูกกำจัดออกภายในสามถึงสี่วันนักวิจัยสังเกตเห็นการลดระดับคอเลสเตอรอล 35 ถึง 40 เปอร์เซ็นต์ในหนูเหล่านี้ ซึ่งอาจส่งผลต่อการลดความเสี่ยงในการเกิดภาวะหัวใจวายได้ถึงร้อยละ 90 ในคน การรักษาจะเป็นประโยชน์มากที่สุดในผู้ป่วยที่มีระดับคอเลสเตอรอลสูงหรือผู้ที่มีความเสี่ยงสูงในการรักษาด้วยยาแอสไพรินวันละครั้งเพื่อป้องกันโรคหัวใจวายหรือโรคหลอดเลือดตีบอาจเสี่ยง หัวใจวายเนื่องจากพวกเขาจะได้รับประโยชน์สูงสุด แต่ในหลักการการรักษาควรลดความเสี่ยงของโรคหัวใจวาย "Musunuru กล่าวกับ Harvard Gazette
วัคซีนสำหรับหัวใจวาย?
การโจมตีหัวใจเป็นฆาตกรธรรมชาติชั้นนำทั่วโลกและหนึ่งในสองชายและหนึ่งในสามของผู้หญิงที่มีอายุเกินกว่า 40 ปีจะมีอาการหัวใจวายในช่วงชีวิตของพวกเขา Musunuru กล่าว หากการรักษาด้วยยาพิสูจน์ได้ว่าปลอดภัยในการเปลี่ยนจีโนมของมนุษย์อาจได้รับการฉีดวัคซีนเพียงครั้งเดียว
"เราฉีดวัคซีนป้องกันโรคติดเชื้อโดยไม่ทราบว่าใครจะเป็นโรคนี้ได้แม้ว่าเราจะคาดเดาได้ว่าใครจะเป็นผู้ที่มีความเสี่ยงสูงที่สุดและกระตุ้นให้พวกเขาได้รับการฉีดวัคซีน" Musunuru กล่าว "ในทำนองเดียวกันเราไม่สามารถมั่นใจได้ว่าใครจะเป็นโรคหัวใจวายและใครจะไม่เป็นผู้ที่จะได้รับประโยชน์สูงสุดจากการรักษาด้วย PCSK9 "โฆษณา " นั่นน่าจะเป็นเหตุผลที่ทำให้ประชากรทั้งประเทศได้อาจถึงวัย 40 ปีแล้ว "Musunuru กล่าวเสริม "ในประเทศเช่น U. S. ที่ซึ่งหลายคนประสบกับภาวะหัวใจวายหรือทำให้เสียชีวิต " เรียนรู้เพิ่มเติม: การศึกษาเกี่ยวกับโอเมก้า 3 แสดงผลผสมสำหรับสุขภาพหัวใจ»
