บ้าน แพทย์ของคุณ Primary progressive MS: การวิจัยในอนาคตและการทดลองทางคลินิก

Primary progressive MS: การวิจัยในอนาคตและการทดลองทางคลินิก

สารบัญ:

Anonim

หลายเส้นโลหิตตีบ (MS) เป็นภาวะภูมิต้านตนเองเรื้อรัง มันเกิดขึ้นเมื่อร่างกายเริ่มโจมตีตัวเอง ยาปัจจุบันและการรักษาจะมุ่งเน้นไปที่การกำเริบของโรค MS และไม่อยู่ใน primary progressive MS (PPMS) การทดลองทางคลินิกจะถูกจัดขึ้นเพื่อช่วยทำความเข้าใจ PPMS และหาวิธีการใหม่ ๆ ที่มีประสิทธิภาพ

MS แบบต่างๆมีอะไรบ้าง?

MS หลัก 4 ชนิดคือ:

  • โรคที่แยกทางคลินิก (CIS)
  • การกลับมาใหม่ - การให้ยา MS (RRMS)
  • MS (primary progressive MS)> (PPMS)
  • MS (secondary progressive MS)
คุณรู้หรือไม่? โรคที่แยกได้จากทางคลินิก (CIS) เป็น MS ที่กำหนดขึ้นใหม่ คนที่เคยได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรค MS (PRMS) ที่ก้าวหน้าขึ้นได้รับการพิจารณาว่าเป็นขั้นก้าวหน้าหลัก: ใช้งานอยู่หรือไม่ใช้งาน

ประเภทของ MS เหล่านี้ถูกสร้างขึ้นเพื่อช่วยนักวิจัยทางการแพทย์จัดประเภทผู้เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกด้วยการพัฒนาโรคที่คล้ายคลึงกัน ช่วยให้นักวิจัยประเมินว่ายาหรือการรักษานั้นมีประสิทธิภาพและปลอดภัยเพียงใดโดยไม่ต้องใช้ผู้เข้าร่วมจำนวนมาก

PPMS คืออะไร?

PPMS เป็นรูปแบบที่หายากของ MS ซึ่งมีผลต่อเพียง 10 เปอร์เซ็นต์ของทุกคนที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น MS MS ส่วนใหญ่เกิดขึ้นเมื่อระบบภูมิคุ้มกันโจมตีเปลือกเยื่อไมอีน เปลือกเยื่อไมอีลินเป็นไขมันสารป้องกันที่ล้อมรอบเส้นประสาทในไขสันหลังหลังและสมอง เมื่อสารนี้ถูกโจมตีจะทำให้เกิดการอักเสบ PPMS มีความเสียหายของเส้นประสาทและเนื้อเยื่อแผลเป็นในพื้นที่ที่เสียหาย โรคนี้รบกวนกระบวนการสื่อสารประสาททำให้เกิดอาการและความก้าวหน้าของโรคที่คาดไม่ถึง

แม้ว่าองค์การอาหารและยาได้อนุมัติยามากกว่า 12 ชนิดสำหรับการกลับมาเป็นโรค MS แต่ไม่ใช่ทั้งหมดสำหรับชนิดที่มีความก้าวหน้า เป็นเพราะยาที่ดัดแปลงโรค (DMDs) จะได้รับอย่างต่อเนื่องและมักมีผลข้างเคียงที่ไม่สามารถทนได้ รักษาการบาดเจ็บที่เส้นประสาทและความเสียหายของเส้นประสาทยังสามารถพบได้ในผู้ป่วยที่มี PPMS แผลเหล่านี้มีความรุนแรงและอาจทำให้เกิดความเสียหายต่อเปลือกเยื่อไมอีลิน มันไม่ชัดเจนในเวลานี้ว่ายาลดการอักเสบสามารถชะลอรูปแบบก้าวหน้าของ MS ได้หรือไม่

การทดลองทางคลินิก PPMS

ความสำคัญของนักวิจัยคือการเรียนรู้เกี่ยวกับรูปแบบที่ก้าวหน้าของ MS ยาใหม่ต้องผ่านการทดสอบทางคลินิกอย่างเข้มงวดก่อนที่ FDA จะอนุมัติการทดลองทางคลินิกส่วนใหญ่มีอายุการใช้งาน 2 ถึง 3 ปี อย่างไรก็ตามเนื่องจากการวิจัยเกี่ยวกับ PPMS มีข้อ จำกัด ต้องใช้การทดลองอีกต่อไปสำหรับ MS ประเภทนี้

มีการทดลองเพิ่มเติมเกี่ยวกับประเภทอาการกลับไปกลับมาของ MS เนื่องจากสามารถประเมินประสิทธิภาพของยาในการเกิดอาการซ้ำได้ง่ายขึ้น

ผู้ผลิตยาส่วนใหญ่ไม่สามารถเป็นเจ้าภาพในการทดลองทางคลินิกได้ยาวนาน นี่เป็นเหตุผลที่มีเพียงไม่กี่คนที่พวกเขาได้ทำใน PPMS

การทดลองทางคลินิก PPMS ต่อไปนี้กำลังดำเนินการอยู่ สำหรับรายชื่อทั้งหมดของการทดลองทางคลินิกของ MS โปรดดูที่เว็บไซต์ National MS Society

Idebenone (Catena / Raxone)

สถาบันโรคระบบประสาทและโรคหลอดเลือดสมองแห่งชาติกำลังเชิญชวนให้ผู้เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกในระยะที่สอง การทดลองนี้จะประเมินผลของยา Idebenone ในผู้ป่วยที่มี PPMS นักวิจัยกำลังให้ผู้ป่วยทั้งยาหรือยาหลอกตลอดระยะเวลาหนึ่งปี ยังไม่พบผลลัพธ์ที่แน่นอนเกี่ยวกับประสิทธิภาพของยาเสพติด ผู้ผลิตยาชาวสวิส Roche ได้รายงานผลลัพธ์ที่เป็นบวกจากการทดลองทางคลินิก phase II และ III ซึ่งเรียกว่า ORATORIO ของผู้ป่วย PPMS ในเดือนมกราคมปี 2016 นี่เป็นยาตัวแรกที่แสดงผลลัพธ์ที่มีประสิทธิภาพสำหรับทั้งความก้าวหน้าและการกำเริบของโรค ประเภทของ MS ในการทดลองทางคลินิก ยานี้สามารถที่จะหยุดความก้าวหน้าของอาการใน PPMS ได้ประมาณ 25 เปอร์เซ็นต์ องค์การอาหารและยาได้อนุมัติ ocrelizumab ในการรักษาอาการกำเริบทั้งสองแบบและเป็น primary progressive MS ในเดือนมีนาคม พ.ศ. 2560 การทดลองทางคลินิกช่วงที่ 3 เป็นการเปรียบเทียบความปลอดภัยและประสิทธิภาพของการรักษาใหม่กับการรักษามาตรฐานในปัจจุบัน แม้ว่าจะได้รับอนุมัติให้ใช้ในสหรัฐอเมริกาแล้วการทดลองยังคงดำเนินต่อไปในขณะที่รอการอนุมัติในยุโรป

Laquinimod

Teva Pharmaceutical Industries กำลังสนับสนุนการศึกษาในความพยายามที่จะสร้างหลักฐานสำหรับการรักษาที่มีศักยภาพกับ laquinimod ในผู้ป่วยที่มี PPMS

Fampridine

University College of Dublin มีการคัดเลือกผู้เข้าร่วมการวิจัยเพื่อตรวจสอบผลของการรักษาด้วย fampridine ในผู้ป่วยที่มี MS ก้าวหน้าทุติยภูมิ (SPMS) หรือ primary progressive MS (PPMS) ที่มีความผิดปกติของส่วนบน

การวิจัย PPMS

National MS Society กำลังส่งเสริมการวิจัยต่อเนื่องเพื่อหาข้อแตกต่างระหว่าง PPMS กับประเภท MS อื่น ๆ เป้าหมายคือการสร้างการรักษาที่ประสบความสำเร็จสำหรับ PPMS โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยและองค์กรอื่น ๆ ทั่วสหรัฐอเมริกากำลังทำงานอย่างต่อเนื่องเพื่อเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ PPMS และ MS โดยทั่วไป สอบถามผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกและการวิจัยล่าสุดที่อาจเป็นประโยชน์ต่อคุณ