'สิทธิที่จะลอง' การเคลื่อนไหวต้องการกินอาหารเพื่อทดลองใช้

เมื่อ Lorraine Heidke-McCartin วิ่งออกจากทางเลือกในการรักษาโรคมะเร็งเต้านมที่ก้าวร้าวของเธอ - ซึ่งได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคมะเร็งในปีพ. ศ. 2549 - ทำในสิ่งที่ผู้หญิงหลายคนทำในสิ่งที่เธอทำ เธอและสามีของเธอเริ่มมองหาทางเลือกอื่นเพื่อช่วยชีวิตเธอ

และเช่นเดียวกับคนอื่น ๆ ที่หันหน้าเข้าหานาฬิกาฟ้องของการป่วยเป็นขั้วโลก Heidke-McCartin หันมาทดลอง

AdvertisingAdvertisement

พวกเขารวมยาเสพติดเรียกว่า T-DM1 ซึ่งยังอยู่ระหว่างการทดลองทางคลินิกและยังไม่ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA)

นั่นหมายความว่ามีเพียงสองเส้นทางที่เปิดให้เธอได้รับยาที่ช่วยชีวิตนี้ไว้ คนแรกคือการลงทะเบียนเรียนในการทดลองทางคลินิกอย่างต่อเนื่อง แต่เหล่านี้มีเพียงเศษเสี้ยวของจำนวนผู้ที่ได้รับประโยชน์จากยาเสพติดเมื่อมันแสดงให้เห็นว่ามีความปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ

ตัวเลือกอื่น ๆ ก็คือการขอยาผ่านโปรแกรมการเข้าถึงที่ขยายตัวซึ่งจะช่วยให้ "ใช้ความเห็นอกเห็นใจ" ของยาที่ทดลองได้โดยผู้ป่วยที่ป่วยหนัก ในขณะที่ผู้ผลิตยากลุ่ม Genentech ของ Roche Holding AG มีโครงการประเภทนี้สำหรับ T-DM1

โฆษณา

ก่อนที่ Heidke-McCartin สามารถขอยาได้ บริษัท ก็ปิดโปรแกรมการเข้าถึงที่ขยายตัวในบอสตันอ้างถึงความล่าช้าในกระบวนการอนุมัติโดย FDA

AdvertisingAdvertisement

องค์กรกำลังสนับสนุนให้รัฐต่างๆผ่านกฎหมายที่ "อนุญาตให้ใช้สิทธิ" ซึ่งอนุญาตให้ผู้ป่วยเช่น Heidke-McCartin ที่ไม่มีสิทธิ์หรือไม่สามารถเข้าร่วมในการทดลองทางคลินิกเพื่อเข้าถึงยาทดลองได้ ในการทำเช่นนี้ผู้ป่วยต้องได้รับคำแนะนำจากแพทย์และใช้วิธีการรักษาอื่น ๆ ทั้งหมด "เป้าหมายของเราคือช่วยเพิ่มการเข้าถึงยาเสพติดช่วยชีวิต" เคิร์ตอัลท์แมนผู้อำนวยการกิจการแห่งชาติและที่ปรึกษาพิเศษของ Goldwater Institute กล่าว Altman และเพื่อนร่วมงานร่างกฎหมายว่ารัฐที่เพิ่มขึ้นได้ใช้เป็นแบบอย่างสำหรับการริเริ่มของตนเอง ตามข้อบังคับสมาคมวิชาชีพรัฐ 19 รัฐเพื่อให้ห่างไกลได้ผ่านการถูกต้องที่จะลองกฎหมายโดยแอริโซนาอนุมัติโดยมาตรการลงคะแนนเสียงเมื่อเดือนพฤศจิกายน นอกจากนี้กฎหมายกำลังรอการลงนามของผู้ว่าราชการจังหวัดในสามรัฐ

มะเร็งเต้านม: มีการทดลองทางคลินิกสำหรับฉันหรือไม่?ผลข้างเคียงที่ไม่ทราบสาเหตุอาจทำให้คุณภาพชีวิตลดลง

บนพื้นผิวมีเพียงไม่กี่คนที่ไม่เห็นด้วยกับกฎหมายที่กำหนดขึ้นเพื่อเร่งการเสพยาเสพติดให้กับผู้ป่วยที่ป่วยหนักที่ไม่สามารถกลับมามีชีวิตได้ แต่เมื่อคุณเจาะเข้าไปในรายละเอียดแล้วทุกคนในชุมชนด้านการแพทย์ไม่เห็นด้วยว่าสิทธิในการลองใช้กฎหมายจะช่วยให้ผู้ป่วยทุกรายได้

AdvertisementAdvertisement

ข้อกังวลหลักประการหนึ่งคือกฎหมายเหล่านี้กำหนดเป้าหมายยาที่ยังอยู่ในการทดลองทางคลินิกและยังไม่ได้รับการอนุมัติจาก FDA นั่นหมายความว่าความปลอดภัยและประสิทธิภาพของพวกเขายังไม่เป็นที่ทราบแน่ชัด

"ในตอนนั้นมีความคิดว่าพวกเขาจะไม่ฆ่าใคร ว่าพวกเขากำลังปลอดภัย "Craig Klugman, Ph.D. นักธรณีวิทยาและนักชีวเคมีด้านการแพทย์ของมหาวิทยาลัย DePaul กล่าว "แต่อาจมีผลข้างเคียงจำนวนมากและเราจะไม่มีความคิดในสิ่งที่พวกเขาเป็น "

การทดลองทางคลินิกชนิดที่เก่าแก่ที่สุด - เรียกว่าเฟส 1 - ได้รับการออกแบบเพื่อทดสอบความปลอดภัยระบุผลข้างเคียงที่สำคัญและกำหนดปริมาณยาที่ดีที่สุดที่จะใช้ แต่การศึกษาเหล่านี้เกี่ยวข้องกับคนจำนวนน้อยเท่านั้น

โฆษณา "[ยาเสพติด] สามารถเพิ่มความเจ็บปวดก็อาจเพิ่มความทุกข์ทรมานและทำให้เวลาที่พวกเขาได้ออกจะเป็นประสบการณ์ที่น่าสังเวชค่อนข้าง - บนความฝันท่อ Craig Klugman, Ph.D., DePaul University

เมื่อยาเสพติดทำผ่านขั้นตอนนั้นต้องมีการทดลองขนาดใหญ่เพื่อทดสอบว่ายามีประสิทธิภาพดีเพียงใด ขั้นตอนต่อมาอาจจับผลข้างเคียงที่ไม่ปรากฏในการทดลองที่มีขนาดเล็ก

แม้ว่าผู้ป่วยที่เป็นโรคจิตเภทอาจไม่มีอะไรเหลือที่จะสูญเสียผลข้างเคียงที่ไม่รู้จักอาจทำให้คุณภาพชีวิตของพวกเขาลดลงไปได้ "ทุกครั้งที่มีผู้คนเหลืออยู่อาจเลวร้ายกว่านี้" นายคลาร์กแมนกล่าว "มันอาจเพิ่มความเจ็บปวดก็อาจเพิ่มความทุกข์ทรมานและทำให้สิ่งที่เวลาที่พวกเขาได้ทิ้งจะเป็นประสบการณ์ที่น่าสังเวชค่อนข้าง - บนความฝันท่อ

นักวิจารณ์กังวลเรื่องยาเสพติดฟรีสำหรับทุกคน

ในทางทฤษฎีสิทธิที่จะลองจะทำให้ผู้ป่วยสามารถขอยาทดลองได้ทุกขั้นตอนในกระบวนการพัฒนา แต่ผู้สนับสนุนบางส่วนในการเข้าถึงยาก่อนหน้านี้กล่าวว่าควรให้ความสำคัญกับการผลักดันยาที่มีแนวโน้มไปให้เร็วขึ้นซึ่งเป็นสิ่งที่แสดงให้เห็นในการทดลองทางคลินิกเพื่อให้ทำงานได้ดีและมีข้อกังวลด้านความปลอดภัยน้อยที่สุด

"กลุ่ม Abigail Alliance ไม่เคยรับรองผู้ให้บริการฟรีสำหรับทุกคน" Frank Burroughs ผู้ก่อตั้ง บริษัท Abigail Alliance ของเวอร์จิเนียซึ่งเป็นองค์กรไม่แสวงหาผลกำไรที่ผลักดันให้มีการเข้าถึงยาตัวใหม่ ๆ ที่กำลังพัฒนาอยู่

โฆษณายังคงใช้เวลาเพียงแค่แพทย์เกิน 100 ชั่วโมงในการทำเอกสารที่จำเป็นเพื่อใช้ผ่านโปรแกรมการใช้ความเห็นอกเห็นใจของ [FDA] ลูกสาวของเขาชื่อ Abigail เสียชีวิตจากโรคมะเร็งศีรษะและลำคอตอนอายุ 21 ปีในปี 2001 ก่อนที่เธอจะเสียชีวิตหมอบอกครอบครัวของเธอเกี่ยวกับยาเสพติดทดลองที่กำหนดเป้าหมายเป็นมะเร็งชนิดเดียวกันที่เธอมี ยาเสพติดมีประสิทธิภาพดีในการทดลองทางคลินิกในเวลานั้น แต่การศึกษาเหล่านี้เป็นมะเร็งลำไส้ใหญ่ดังนั้นเธอจึงไม่สามารถเข้าร่วมได้

ครอบครัวของเธอผลักดัน บริษัท ยาและรัฐสภาให้เข้าถึงยาเสพติด พวกเขายังติดตั้งแคมเปญสื่อมากมาย อย่างไรก็ตามการประชาสัมพันธ์ FDA ไม่อนุมัติยานี้จนกว่าจะถึงสี่ปีหลังจากที่เธอเสียชีวิต

AdvertisementAdvertisement

Burroughs ไม่ได้กังวลเกี่ยวกับสิทธิที่จะลองนำไปสู่การฟรีสำหรับทั้งหมดเพราะเขาได้พบว่าผู้ป่วยจำนวนมากป่วยหนักทำบ้านของพวกเขาในสิ่งที่อาจทำงานให้กับโรคของพวกเขา

"เราได้ยินซ้ำ ๆ จากผู้ป่วยที่โทรติดต่อเราซึ่งส่งอีเมลถึงเราและบางครั้งก็เป็นกลุ่มของผู้ป่วยที่กำลังมองหายาที่แสดงให้เห็นว่าสัญญาในการทดลองทางคลินิกในช่วงต้นไม่ใช่แค่ยาเสพติดใด ๆ " เบอร์โรห์กล่าว

ดูข้อเท็จจริง: ค้นหาการทดลองทางคลินิกในท้องถิ่น»

โปรแกรมการใช้ความเห็นอกเห็นใจของ FDA ช้าเกินไป

เนื่องจากรัฐเริ่มแนะนำสิทธิในการลองใช้สภานิติบัญญัติ - หลายคนเท่านั้นในช่วงปัจจุบัน - การเคลื่อนไหวได้รับแรงฉุด.

"หวังว่าในตอนท้ายของฤดูร้อนเราอยู่นอกเหนือกว่าครึ่งรัฐที่ได้ผ่านกฎหมายเช่นนี้" Altman กล่าว

องค์การอาหารและยาได้มีกฎระเบียบตั้งแต่ปี 2530 ซึ่งอนุญาตให้ผู้ป่วยเข้าถึงยาที่ใช้ในการทดลองได้ภายใต้สถานการณ์บางอย่าง

อย่างไรก็ตามนักวิจารณ์ของโปรแกรมการเข้าถึงที่ขยายตัวของ FDA ระบุว่ากระบวนการนี้ต้องการสิ่งที่ผู้ป่วยที่ป่วยหนักไม่มากพอ

เมื่อคุณมีสัญญาว่ายาที่มีประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการทดลองทางคลินิกในช่วงต้นเราจำเป็นต้องใช้ยาที่ได้รับอนุมัติก่อนหน้านี้ Frank Burroughs, Abigail Alliance

มีสัญญาณของความคืบหน้าในเรื่องนี้ องค์การอาหารและยาประกาศเมื่อต้นปีนี้ว่ารูปแบบการเข้าถึงที่ขยายตัวจะใช้เวลาเพียง 45 นาทีเท่านั้นสำหรับแพทย์เพื่อกรอกข้อมูล แต่การเปลี่ยนแปลงนี้ยังไม่ได้ถูกนำมาใช้

"แม้ว่า FDA ได้เสนอการเปลี่ยนแปลงกฎมาจนถึงทุกวันนี้ แต่ก็ยังไม่ได้มีผล" Altman กล่าว "แพทย์แพทย์ต้องใช้เวลามากกว่า 100 ชั่วโมงในการกรอกเอกสารที่จำเป็นในการใช้ผ่านโปรแกรมการใช้ความเห็นอกเห็นใจของ [FDA] "

และนี่ก็ไม่คำนึงถึงเวลาที่ บริษัท ยาจะตอบสนองหรือองค์การอาหารและยาจะทบทวนคำร้องขอซึ่งสามารถเพิ่มเป็นเดือนได้ สิทธิที่จะลองผู้สนับสนุนหวังว่าจะเร่งกระบวนการทั้งหมดในการรับยาเสพติดทดลองกับผู้ป่วย

"เราออกเดินทางไปในระดับรัฐเพื่อลดระยะเวลาตั้งแต่สองถึงสี่เดือนจนถึงสองถึงสี่สัปดาห์และท้ายที่สุดก็หวังว่าจะใช้เวลาสองถึงสี่วัน" Altman กล่าว

การอนุมัติยาเสพติดได้เร็วขึ้นอาจช่วยผู้ป่วยได้มากขึ้น

สำหรับผู้สนับสนุนบางส่วนของสิทธิในการทดลองกฎหมายออก FDA ออกจากกระบวนการและออกจากการตัดสินใจเกี่ยวกับการรักษาพยาบาลที่เป็นของ - ระหว่างผู้ป่วยกับแพทย์ แต่คนอื่น ๆ กังวลว่าการทำเช่นนี้จะทำให้เกิดความปลอดภัยเท่านั้น

"ปัญหาคือการที่ [Right to Try] โดยพื้นฐานแล้วจะทำให้ระบบของเรามีปัญหา" Klugman กล่าว "เรามีระบบการตรวจทานของ FDA นี้เพื่อตรวจดูยาเสพติดเพื่อให้แน่ใจว่าปลอดภัยและตรวจสอบให้แน่ใจว่ามีประสิทธิภาพ ป้องกันไม่ให้คนถูกทำร้ายโดยยาเสพติดส่วนใหญ่"

สิทธิที่จะลองไม่ได้เป็นถนนสายตาเดียวสำหรับการรักษาผู้ป่วยที่ป่วยหนัก แม้ว่าพันธมิตรของ Abigail จะสนับสนุนสิทธิในการออกกฎหมายในระดับรัฐ แต่ก็มุ่งเน้นที่จะกระตุ้นให้ FDA และสภาคองเกรสเร่งกระบวนการอนุมัติยาที่มีแนวโน้มมากขึ้น

"เมื่อคุณมีสัญญาว่ายาที่มีประสิทธิภาพและความปลอดภัยในการทดลองทางคลินิกในช่วงต้นเราจำเป็นต้องได้รับการอนุมัติก่อนหน้านี้" Burroughs กล่าว "นั่นคือหนทางที่จะช่วยคนส่วนใหญ่ที่ไม่ใช้ตัวเลือก FDA และไม่สามารถเข้ารับการทดลองทางคลินิกได้ "

การเร่งกระบวนการอนุมัติโดยรวมอาจช่วยให้ผู้ป่วยที่ป่วยหนักได้ด้วยวิธีการอื่น ๆ

กฎหมายสิทธิอนุญาตให้ผู้ป่วยขอยาทดลองจาก บริษัท ยา แต่เมื่อเทียบกับการเปิดตัวยาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA อย่างเต็มรูปแบบจะมีการทดลองยาในกลุ่มทดลองเพียงจำนวน จำกัด เท่านั้น ทำให้ราคาแพง

ยาเหล่านี้ "ไม่ได้รับการคุ้มครองโดยการประกันเนื่องจากการทดลองโดยทั่วไปไม่ได้รับการคุ้มครองโดยการประกันภัย" นายคลาเกอร์แมนกล่าว "มันไม่ได้ครอบคลุมโดยโปรแกรมของรัฐบาลกลางของคุณ โปรแกรมรัฐของคุณไม่ครอบคลุม ดังนั้นคุณจะต้องจ่ายเงินสำหรับการนี้ออกมาจากกระเป๋า "

นอกจากนี้ยังมีปัญหาเรื่องความพร้อมใช้งานที่ จำกัด เพียงเพราะผู้ป่วยขอยาผ่าน Right to Try ไม่ได้หมายความว่า บริษัท มีเพียงพอที่จะให้ยาแก่ผู้ที่อยู่นอกการทดลองทางคลินิก

ซึ่งหมายความว่า บริษัท ยาเสพติดจำเป็นต้องตัดสินใจว่าผู้ป่วยรายใดที่ได้รับยาเสพติดทดลองโดยใช้โปรแกรมการใช้ความเห็นอกเห็นใจ ซึ่งอาจทำให้พวกเขาได้รับความกดดันหรือการโจมตีจากแคมเปญสื่อสังคมออนไลน์ที่สูงโดยผู้ป่วยและครอบครัวของพวกเขา

ในการตอบสนองต่อความท้าทายในการใช้โปรแกรมการใช้ความเห็นอกเห็นใจ Johnson & Johnson ประกาศเมื่อเร็ว ๆ นี้ว่าจะสร้างคณะกรรมการที่ปรึกษาอิสระ กลุ่มนี้ประกอบด้วยแพทย์นักชีวเคมีและผู้สนับสนุนด้านผู้ป่วยจะตรวจสอบคำขอไปยังฝ่ายเภสัชกรรมของ บริษัท เพื่อการเข้าถึงยาเสพติดทดลอง

อ่านต่อ: ภายใต้กฎใหม่ผลการทดลองทางคลินิกทั้งหมดต้องทำเป็นสาธารณะ»

สิทธิในการลองใช้สัญญาณกดดันสาธารณะเพื่อเปลี่ยน

เร็วเกินไปที่จะรู้ว่าสิทธิในการลองเคลื่อนไหวจะเป็นอย่างไร แต่ Burroughs กล่าวว่า "สิทธิในการใช้กฎหมายยังคงส่งสัญญาณที่มีประสิทธิภาพไปยัง FDA และรัฐสภาบอกว่าประชาชนต้องการการเปลี่ยนแปลงนี้" Burroughs กล่าว "เราต้องการยาเสพติดเหล่านี้ได้รับการอนุมัติเร็ว "

การอนุมัติอย่างรวดเร็วอาจช่วยลูกสาวของ Burroughs และมันก็อาจช่วยให้ Heidke-McCartin ฟื้นตัวขึ้น

หลังจาก บริษัท ยาปิดโปรแกรมการเข้าถึงที่ขยายตัวในบอสตันแล้ว Heidke-McCartin ก็สามารถรับ T-DM1 ได้จากเว็บไซต์อื่นในเวอร์จิเนีย นี้ต้องใช้เวลามากกว่า 16 ทริปไปมาเพื่อการรักษาก่อนที่องค์การอาหารและยาในที่สุดจะอนุญาตให้เธอใช้ยาเสพติดในบอสตัน

ในวิดีโอ YouTube เกี่ยวกับประสบการณ์ของเธอ Heidke-McCartin สรุปความรู้สึกของผู้ป่วยจำนวนมากที่ป่วยเป็นโรคประจำตัวครอบครัวและผู้สนับสนุนการอนุมัติยาที่มีแนวโน้มมากขึ้น

"ถ้ามียาที่มีอยู่และพวกเขาได้ผ่านมาตรฐานด้านความปลอดภัยแล้ว" เธอกล่าว "ดูเหมือนว่าจะไม่มีเหตุผลที่คุณควรจะถือมันไว้จากคนอื่น "

เรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ FDA »